Burosumab bei TIO: Indikation und Therapie-Empfehlung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Burosumab. Das Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO).
Dies betrifft Patientinnen und Patienten ab einem Alter von einem Jahr mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren. Voraussetzung für die Therapie ist, dass diese Tumore nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Phosphatsubstitution in Verbindung mit einer Vitamin-D-Substitution festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer reichte für die Bewertung Daten aus zwei einarmigen Studien ein, die jedoch keinen direkten Vergleich zuließen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist streng darauf zu achten, dass bestehende Therapien mit oralem Phosphat und aktivem Vitamin D mindestens eine Woche vor dem Start mit Burosumab vollständig abgesetzt werden. Eine parallele Gabe ist kontraindiziert und birgt ein hohes Risiko für ektopische Mineralisierungen sowie Hyperkalzämien.
Häufig gestellte Fragen
Burosumab wird bei Kindern ab 1 Jahr, Jugendlichen und Erwachsenen mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie angewendet. Voraussetzung ist laut Bericht, dass der zugrunde liegende Tumor nicht operativ kurativ behandelt oder lokalisiert werden kann.
Das Medikament wird subkutan in Oberarm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel injiziert. Die maximale Menge pro Injektionsstelle ist auf 1,5 ml begrenzt, größere Volumina müssen aufgeteilt werden.
Es wird empfohlen, einen Nüchtern-Serumphosphatwert im unteren Bereich des altersbezogenen Normwerts anzustreben. Dies dient der Senkung des Risikos einer ektopischen Mineralisierung.
Nein, laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die vom Hersteller eingereichten einarmigen Studien ließen keinen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu.
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Quelle: IQWiG A22-88: Burosumab (FGF23-bedingter Hypophosphatämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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