Burosumab bei Osteomalazie: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A22-88 bewertet den Zusatznutzen von Burosumab bei FGF23-bedingter Hypophosphatämie. Das Anwendungsgebiet umfasst die tumorinduzierte Osteomalazie (TIO) in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren.
Dies betrifft Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis 17 Jahren sowie Erwachsene. Voraussetzung für die Therapie ist, dass die Tumore nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Phosphatsubstitution in Verbindung mit einer Vitamin-D-Substitution festgelegt. Hierfür kommen Calcitriol oder Alfacalcidol infrage.
Empfehlungen
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Laut Bericht weicht der pharmazeutische Unternehmer von der festgelegten Vergleichstherapie ab. Es wird stattdessen eine patientenindividuelle Therapie als Vergleich herangezogen.
Vorgelegte Evidenz
Zur Bewertung wurden Daten aus zwei einarmigen Studien eingereicht:
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Studie UX023T-CL201 mit einer Behandlungsphase von bis zu 300 Wochen
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Studie KRN23-002 mit einer Behandlungsphase von bis zu 144 Wochen
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In beiden Studien erhielten die Probanden Burosumab alle 4 Wochen subkutan
Bewertung des Zusatznutzens
Die vorgelegten Daten erlauben keinen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Daher stuft die Bewertung die Daten als nicht geeignet ein.
Es ergibt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Burosumab gegenüber der Phosphatsubstitution. Der Zusatznutzen gilt somit als nicht belegt.
Dosierung
| Parameter | Angabe |
|---|---|
| Startdosis (laut Studien) | 0,3 mg/kg alle 4 Wochen |
| Applikationsweg | Subkutan (Oberarm, Bauch, Gesäß, Oberschenkel) |
| Max. Volumen pro Injektionsstelle | 1,5 ml (bei größeren Mengen aufteilen) |
| Zielwert (Nüchtern-Serumphosphat) | 2,5 bis 4,0 mg/dL |
Kontraindikationen
Die Dokumentation nennt folgende Kontraindikationen und Warnhinweise:
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Gleichzeitige Anwendung mit oralen Phosphatpräparaten und Vitamin-D-Derivaten (Risiko für Hyperphosphatämie und Hyperkalzämie)
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Schwangerschaft und fehlende Verhütung bei Frauen im gebärfähigen Alter
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Bei Kombination mit kalzimimetischen Arzneimitteln wird aufgrund einer möglichen Hypokalzämie zur Vorsicht geraten
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass bestehende Therapien mit oralen Phosphatpräparaten und aktivem Vitamin D zwingend mindestens eine Woche vor Beginn der Burosumab-Gabe abgesetzt werden müssen. Zudem ist die Burosumab-Behandlung zu unterbrechen, falls eine Therapie des zugrunde liegenden Tumors erfolgt, um eine Hyperphosphatämie zu vermeiden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Burosumab in dieser Indikation nicht belegt. Es liegen keine geeigneten vergleichenden Studiendaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Der Gemeinsame Bundesausschuss definiert eine Phosphatsubstitution in Kombination mit einer Vitamin-D-Substitution als Vergleichstherapie. Hierbei kommen Calcitriol oder Alfacalcidol zum Einsatz.
Das Medikament wird alle vier Wochen subkutan injiziert. Die Injektion kann an Oberarm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel erfolgen, wobei maximal 1,5 ml pro Einstichstelle verabreicht werden sollen.
Es wird empfohlen, einen Nüchtern-Serumphosphatwert im unteren Bereich des altersbezogenen Normwerts anzustreben. In den zitierten Studien lag der Zielbereich zwischen 2,5 und 4,0 mg/dL.
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Quelle: IQWiG A22-88: Burosumab (FGF23-bedingter Hypophosphatämie) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.