Asfotase alfa bei Hypophosphatasie: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G15-09 befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Asfotase alfa. Das Medikament wird zur Behandlung von Knochenmanifestationen bei Hypophosphatasie eingesetzt.
Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetz bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) daher ausschließlich mit der Bewertung der Patientenzahlen und der Therapiekosten beauftragt.
Die Hypophosphatasie muss für diese Indikation im Kindes- oder Jugendalter aufgetreten sein. Asfotase alfa dient dabei als Langzeit-Enzymersatztherapie.
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende Kernaspekte der Bewertung zusammen:
Anwendungsgebiet
Laut IQWiG ist Asfotase alfa als Langzeit-Enzymersatztherapie indiziert. Es wird bei Patienten eingesetzt, bei denen die Hypophosphatasie im Kindes- und Jugendalter aufgetreten ist. Ziel ist die Behandlung der Knochenmanifestationen der Erkrankung.
Patientenzahlen in der GKV
Das IQWiG bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer ermittelte Zielpopulation für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV):
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Es wird von etwa 1030 GKV-Patienten in Deutschland ausgegangen.
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Diese berechnete Zahl wird vom Institut als plausibel eingestuft.
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Die vom Unternehmer angegebene Spanne von 443 bis 2265 Patienten ist laut Bericht jedoch ohne weitere Erläuterungen nicht nachvollziehbar.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten variieren stark, da sich die Dosierung nach dem Körpergewicht richtet. Der Bericht stellt folgende Berechnungen auf:
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Bei einem minimalen Körpergewicht (3 kg) belaufen sich die Kosten auf rund 272.705 Euro pro Jahr.
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Bei einem maximalen Körpergewicht (100 kg) steigen die Kosten auf bis zu 4.846.608 Euro jährlich.
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Zusätzlich fallen Kosten für notwendige GKV-Leistungen wie Laborkontrollen an.
Notwendige Überwachung
Unter der Therapie mit Asfotase alfa wird eine regelmäßige Labordiagnostik empfohlen. Laut der im Bericht zitierten Fachinformation betrifft dies die Überwachung der Parathormon-Spiegel im Serum sowie der Kalziumspiegel.
Dosierung
Die Dosierung von Asfotase alfa richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten. Der IQWiG-Bericht nennt folgende Parameter basierend auf der Fachinformation:
| Körpergewicht | Injektionshäufigkeit | Verwendete Durchstechflaschen pro Gabe |
|---|---|---|
| 3 kg (Minimalbeispiel) | 3-mal wöchentlich | 1 x 18 mg |
| 100 kg (Maximalbeispiel) | 6-mal wöchentlich | 2 x 80 mg |
Zur Verfügung stehen Durchstechflaschen mit 18 mg, 28 mg, 40 mg und 80 mg. Die 12-mg-Dosierung ist laut Bericht nicht im Handel.
💡Praxis-Tipp
Da Asfotase alfa ein Orphan Drug ist, entfällt die reguläre Nachweispflicht für den Zusatznutzen, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr bleibt. Es wird in der Praxis empfohlen, unter der Therapie regelmäßig die Parathormon- und Kalziumspiegel im Serum zu überwachen.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für Patienten indiziert, bei denen die Hypophosphatasie im Kindes- oder Jugendalter aufgetreten ist. Es dient laut IQWiG als Langzeit-Enzymersatztherapie zur Behandlung der Knochenmanifestationen.
Die Kosten sind stark gewichtsabhängig. Der IQWiG-Bericht berechnet Jahrestherapiekosten zwischen rund 272.000 Euro (bei 3 kg Körpergewicht) und 4,8 Millionen Euro (bei 100 kg Körpergewicht).
Gemäß der im Bericht zitierten Fachinformation wird eine Überwachung der Serumspiegel von Parathormon und Kalzium empfohlen.
Asfotase alfa ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Bei diesen Medikamenten gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
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Quelle: IQWiG G15-09: Asfotase alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.