Herzinsuffizienz bei Kindern (Sacubitril/Valsartan): IQWiG
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet den Zusatznutzen von Sacubitril/Valsartan. Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst Kinder und Jugendliche ab einem Alter von 1 Jahr.
Es geht um die Behandlung einer symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz mit linksventrikulärer Dysfunktion. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Best supportive Care (BSC) festgelegt.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte für die Bewertung die PANORAMA-HF-Studie ein. Diese vergleicht Sacubitril/Valsartan mit Enalapril, was laut Bericht jedoch nicht der geforderten Vergleichstherapie entspricht.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht ist ein Zusatznutzen von Sacubitril/Valsartan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Studiendaten für den direkten Vergleich mit Best supportive Care (BSC) vor.
Methodische Einordnung der Evidenz
Der Bericht bewertet die vom Hersteller vorgelegte PANORAMA-HF-Studie als nicht geeignet für die Ableitung eines Zusatznutzens. Dies wird wie folgt begründet:
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Die Studie vergleicht Sacubitril/Valsartan mit Enalapril anstatt mit BSC.
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Enalapril stellt in diesem Kontext keine BSC dar, da es krankheitsspezifisch eingesetzt wurde.
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Ein zulassungskonformer Einsatz von Enalapril im Rahmen von BSC wäre nur zur Symptomkontrolle bei Hypertonie indiziert gewesen.
Ergebnisse der PANORAMA-HF-Studie
Obwohl die Studie nicht für die Nutzenbewertung herangezogen wird, fasst der Bericht die Ergebnisse zusammen. Es zeigen sich folgende Resultate im Vergleich zu Enalapril:
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Weder Vor- noch Nachteile bezüglich Mortalität und Morbidität.
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Keine signifikanten Unterschiede bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
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Keine Unterschiede bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs).
Dosierung
Der Bericht zitiert die in der PANORAMA-HF-Studie verwendeten Zieldosierungen für Kinder und Jugendliche ab 1 Jahr. Die Dosierung erfolgte gewichtsbasiert und oral.
| Medikament | Zieldosis (Einzeldosis) | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Sacubitril/Valsartan | 3,1 mg/kg | 2-mal täglich |
| Enalapril | 0,2 mg/kg | 2-mal täglich |
Es wird darauf hingewiesen, dass Dosisreduktionen und vorübergehende Therapieunterbrechungen bei Sicherheitsbedenken jederzeit erlaubt waren.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt Kriterien, die in der Studie als nicht erlaubte Vor- und Begleitbehandlungen definiert wurden:
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Kardiovaskuläre Operationen oder perkutane Interventionen wegen angeborener Fehlbildungen (weniger als 3 Monate vor oder 12 Monate nach Studienbeginn).
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Organtransplantationen.
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ACE-Hemmer (weniger als 36 Stunden vor Studienmedikation), Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB) oder Renin-Inhibitoren während der Behandlungsdauer.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass der Einsatz von Enalapril bei pädiatrischer Herzinsuffizienz nicht regelhaft als Best supportive Care (BSC) gilt. Es wird klargestellt, dass Enalapril im Rahmen von BSC nur dann indiziert ist, wenn es bedarfsgerecht zur Symptomkontrolle bei einer vorliegenden Hypertonie eingesetzt wird.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen für Kinder ab 1 Jahr nicht belegt. Es fehlen geeignete Studien, die das Medikament mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vergleichen.
Der G-BA hat Best supportive Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Dies umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen.
Der Bericht bemängelt, dass in der Studie Enalapril als Vergleichstherapie eingesetzt wurde. Dies entspricht nicht der geforderten Best supportive Care, da Enalapril hier als krankheitsspezifische Therapie angewendet wurde.
In der untersuchten Studie wurde eine gewichtsbasierte Zieldosis von 3,1 mg/kg als Einzeldosis angestrebt. Die Einnahme erfolgte zweimal täglich.
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Quelle: IQWiG A23-56: Sacubitril/Valsartan (Herzinsuffizienz, Kinder und Jugendliche) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.