Empagliflozin bei T2DM (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Empagliflozin bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 17 Jahren mit Typ-2-Diabetes mellitus (T2DM) bewertet. Die Bewertung bezieht sich auf die Anwendung als Ergänzung zu Diät und Bewegung.
Empagliflozin kann laut Zulassung als Monotherapie bei Metformin-Unverträglichkeit oder zusätzlich zu anderen blutzuckersenkenden Arzneimitteln eingesetzt werden. Die Bewertung vergleicht diese Therapie mit der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie sieht eine patientenindividuelle Behandlung unter Berücksichtigung des HbA1c-Wertes vor. Dabei sollen alle Möglichkeiten einer Therapieeskalation, wie beispielsweise die Hinzunahme von Insulin, ausgeschöpft werden.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist ein Zusatznutzen von Empagliflozin gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Kindern und Jugendlichen mit unkontrolliertem T2DM nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für diese Patientengruppe vor.
Kritik an der vorgelegten Evidenz (Studie DINAMO)
Der pharmazeutische Unternehmer reichte die DINAMO-Studie zur Bewertung ein. Das IQWiG stuft diese Studie aus folgenden Gründen als nicht relevant ein:
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Die zweckmäßige Vergleichstherapie des G-BA wurde im Kontrollarm nicht umgesetzt.
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Im Placeboarm erhielten 53 % der Teilnehmenden eine Metformin-Monotherapie, welche nicht der geforderten Vergleichstherapie entspricht.
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Es fand keine ausreichende Therapieeskalation statt, obwohl die Patienten zu Studienbeginn einen mittleren HbA1c-Wert von ca. 8,0 % aufwiesen.
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Die bestehende antidiabetische Therapie wurde weitestgehend ohne Anpassung fortgeführt.
Ablehnung des Evidenztransfers
Der Versuch des Herstellers, Daten aus Erwachsenenstudien (EMPA-REG OUTCOME und EMPA-KIDNEY) auf die pädiatrische Population zu übertragen, wird vom IQWiG abgelehnt. Die Populationen weisen keine hinreichende Ähnlichkeit auf:
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Die Erwachsenenstudien schlossen Patienten mit hohem kardiovaskulärem Risiko oder chronischer Niereninsuffizienz ein.
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Ein hohes kardiovaskuläres Risiko liegt bei Kindern und Jugendlichen mit T2DM nur in Ausnahmefällen vor.
Dosierung
Die Dosierungsangaben basieren auf der in der Studie DINAMO angewendeten und in der Fachinformation beschriebenen Titration:
| Wirkstoff | Initialdosis | Erhaltungsdosis / Eskalation | Indikation |
|---|---|---|---|
| Empagliflozin | 10 mg 1-mal täglich | Erhöhung auf 25 mg 1-mal täglich möglich | Typ-2-Diabetes bei Kindern (10-17 Jahre) |
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht verdeutlicht, dass das bloße Fortführen einer unzureichenden antidiabetischen Therapie nicht der medizinischen Standardversorgung entspricht. Es wird betont, dass bei unzureichender glykämischer Kontrolle (z. B. HbA1c um 8,0 %) stets eine patientenindividuelle Therapieeskalation, beispielsweise durch die Hinzunahme von Insulin, geprüft werden sollte.
Häufig gestellte Fragen
Laut der IQWiG-Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen von Empagliflozin bei Kindern und Jugendlichen (10 bis 17 Jahre) mit Typ-2-Diabetes nicht belegt. Es fehlen geeignete Studiendaten, die den Wirkstoff mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vergleichen.
Das IQWiG bemängelt, dass in der DINAMO-Studie die vom G-BA geforderte zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt wurde. Anstatt die Therapie bei unzureichenden HbA1c-Werten patientenindividuell zu eskalieren, wurde die bestehende Medikation meist unverändert fortgeführt.
Ein Evidenztransfer von Erwachsenenstudien (wie EMPA-REG OUTCOME) auf Kinder wird vom IQWiG in diesem Fall abgelehnt. Die erwachsenen Studienpopulationen wiesen ein hohes kardiovaskuläres Risiko oder Nierenerkrankungen auf, was bei Kindern und Jugendlichen mit Typ-2-Diabetes nur in Ausnahmefällen zutrifft.
Gemäß den im Bericht zitierten Studiendaten und der Fachinformation wird eine initiale Dosis von 10 mg Empagliflozin einmal täglich eingesetzt. Bei unzureichender Blutzuckerkontrolle und guter Verträglichkeit kann die Dosis auf 25 mg pro Tag erhöht werden.
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Quelle: IQWiG A23-142: Empagliflozin (Diabetes mellitus Typ 2 bei Kindern und Jugendlichen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.