Dapagliflozin bei T2DM (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht (2022) bewertet den Zusatznutzen von Dapagliflozin bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis 17 Jahren mit unzureichend kontrolliertem Diabetes mellitus Typ 2 (T2DM). Die Anwendung erfolgt ergänzend zu Diät und Bewegung.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) unterteilt das Anwendungsgebiet in zwei Populationen: insulin-naive und insulin-erfahrene Kinder und Jugendliche. Für beide Gruppen wurden spezifische zweckmäßige Vergleichstherapien festgelegt.
Der pharmazeutische Unternehmer wich in seinem Dossier von dieser Einteilung ab und betrachtete alle Betroffenen gemeinsam. Das IQWiG hat diese Methodik sowie die vorgelegte Evidenz systematisch geprüft.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Bewertungsergebnisse zur Datenlage:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Laut IQWiG ergeben sich für die Nutzenbewertung zwei getrennte Fragestellungen. Es werden folgende Vergleichstherapien definiert:
| Indikation (Kinder 10-17 Jahre) | Zweckmäßige Vergleichstherapie |
|---|---|
| Insulin-naiv mit unzureichender Blutzuckerkontrolle | Humaninsulin + Metformin |
| Insulin-erfahren mit unzureichender Blutzuckerkontrolle | Eskalation der Insulintherapie (ggf. + Metformin) |
Das Institut bewertet die Abweichung des Herstellers von diesen Vorgaben als nicht sachgerecht. Ein hoher ungedeckter therapeutischer Bedarf rechtfertigt laut Bericht keine Änderung der Vergleichstherapie.
Bewertung der Studiendaten
Die vom Hersteller vorgelegte Studie D1690C00017 wird als ungeeignet für die Nutzenbewertung eingestuft. Das Institut bemängelt folgende Punkte:
-
Fehlende getrennte Auswertung für die festgelegten Patientenpopulationen
-
Keine Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie
-
Fehlende Therapieeskalation im Vergleichsarm trotz eines mittleren HbA1c-Wertes von etwa 8,1 Prozent
Evidenztransfer von Erwachsenen
Der Bericht lehnt einen Evidenztransfer aus der Erwachsenen-Studie DECLARE-TIMI 58 ab. Es wird betont, dass keine hinreichende Ähnlichkeit zwischen den Populationen besteht.
Erwachsene ab 40 Jahren mit hohem kardiovaskulärem Risiko sind laut Bewertung nicht mit Kindern und Jugendlichen vergleichbar. Ein hohes kardiovaskuläres Risiko liegt bei der jüngeren Zielgruppe nur in Ausnahmefällen vor.
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der ungeeigneten Datenlage liegen für beide Fragestellungen keine verwertbaren Ergebnisse vor.
Das IQWiG schlussfolgert, dass ein Zusatznutzen von Dapagliflozin im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von Studiendaten zu neuen Antidiabetika bei Kindern und Jugendlichen wird darauf hingewiesen, dass Ergebnisse aus Erwachsenenstudien nicht unkritisch übertragen werden können. Der Bericht verdeutlicht, dass sich das kardiovaskuläre Risikoprofil zwischen Erwachsenen und pädiatrischen T2DM-Fällen grundlegend unterscheidet.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Dapagliflozin bei Kindern und Jugendlichen von 10 bis 17 Jahren nicht belegt. Es wurden keine geeigneten Studiendaten vorgelegt, die einen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen.
Der G-BA legt für insulin-naive Kinder im Alter von 10 bis 17 Jahren Humaninsulin in Kombination mit Metformin als zweckmäßige Vergleichstherapie fest. Dies gilt, wenn die bisherige medikamentöse Therapie keine ausreichende Blutzuckerkontrolle erzielt hat.
Die Bewertung lehnt einen solchen Evidenztransfer ab, da keine hinreichende Ähnlichkeit der Populationen besteht. Kinder und Jugendliche weisen im Gegensatz zu älteren Erwachsenen nur in Ausnahmefällen ein hohes kardiovaskuläres Risiko auf.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A21-167: Dapagliflozin (Diabetes mellitus Typ 2 bei Kindern und Jugendlichen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.