Daratumumab bei Multiplem Myelom: IQWiG Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der erneuten Nutzenbewertung von Daratumumab. Diese Bewertung erfolgt nach Ablauf einer Befristung, die ursprünglich wegen noch nicht abschließend bewertbarer Daten zum Gesamtüberleben ausgesprochen wurde.
Das Anwendungsgebiet umfasst die Kombination von Daratumumab mit Bortezomib, Melphalan und Prednison. Es richtet sich an erwachsene Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom, für die eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) nicht geeignet ist.
Die Bewertung basiert maßgeblich auf den finalen Datenschnitten der randomisierten, kontrollierten Studien ALCYONE und OCTANS. Dabei wird der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie untersucht.
Empfehlungen
Der Bericht des IQWiG formuliert basierend auf den Studiendaten folgende Kernaspekte zur Nutzenbewertung:
Studienarme und Vergleichstherapie
Die Nutzenbewertung vergleicht die im Dossier vorgelegten Daten anhand der folgenden Therapiearme:
| Studienarm | Eingesetzte Wirkstoffe |
|---|---|
| Interventionsarm | Daratumumab + Bortezomib + Melphalan + Prednison |
| Vergleichsarm (Kontrolle) | Bortezomib + Melphalan + Prednison |
Eingeschlossene Studien
Die Dossierbewertung stützt sich auf zwei wesentliche Studien zur Erstlinientherapie:
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Die ALCYONE-Studie (multizentrisch, offen, randomisiert) mit 706 Teilnehmenden
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Die OCTANS-Studie (asiatisch-pazifischer Raum) mit 220 Teilnehmenden
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Beide Studien untersuchen Patientinnen und Patienten, für die eine Hochdosischemotherapie mit nachfolgender ASZT nicht infrage kommt
Methodische Unsicherheiten
Der Bericht weist auf methodische Unsicherheiten bei der Definition der ASZT-Nichteignung hin. In den Studien wurde die Nichteignung primär über ein Alter von über 65 Jahren oder signifikante Komorbiditäten definiert.
Laut aktueller medizinischer Praxis ist eine starre Altersgrenze für den Ausschluss einer ASZT jedoch nicht mehr sachgerecht. Dennoch werden die Ergebnisse der Gesamtpopulationen beider Studien für die Nutzenbewertung herangezogen, da sich keine relevanten Effektmodifikationen zeigten.
Endpunkte der Bewertung
Die Bewertung des Zusatznutzens erfolgt anhand folgender patientenrelevanter Endpunkte:
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Gesamtüberleben und progressionsfreies Überleben (PFS)
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Gesundheitszustand und Symptomatik
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität
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Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE)
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass die Kriterien für die Eignung zur autologen Stammzelltransplantation (ASZT) im Versorgungsalltag einem Wandel unterliegen. Eine starre Altersgrenze von 65 Jahren wird für den Ausschluss einer ASZT nicht mehr als alleiniges Kriterium angesehen. Stattdessen wird eine patientenindividuelle Entscheidung unter Berücksichtigung von Allgemeinzustand, Komorbiditäten und Organfunktion hervorgehoben.
Häufig gestellte Fragen
Die Bewertung bezieht sich auf erwachsene Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom. Voraussetzung ist laut IQWiG-Bericht, dass für diese Personen eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) nicht geeignet ist.
Daratumumab wird in dem bewerteten Anwendungsgebiet mit Bortezomib, Melphalan und Prednison kombiniert. Diese Kombination wird mit der alleinigen Gabe von Bortezomib, Melphalan und Prednison verglichen.
Eine vorherige Nutzenbewertung war befristet worden, da die Daten zum Gesamtüberleben aus der ALCYONE-Studie noch nicht abschließend bewertbar waren. Nach Ablauf der Frist und Vorliegen des finalen Datenschnitts erfolgte nun die reguläre Neubewertung durch das IQWiG.
Die Bewertung stützt sich primär auf die finalen Datenschnitte der randomisierten, kontrollierten Studien ALCYONE und OCTANS. Dabei liefert die OCTANS-Studie ergänzende Daten aus dem asiatisch-pazifischen Raum.
In den zugrundeliegenden Studien wurde die Nichteignung primär durch ein Alter ab 65 Jahren oder durch jüngeres Alter in Kombination mit bedeutenden Komorbiditäten definiert. Der Bericht merkt jedoch an, dass im aktuellen Versorgungsalltag individuelle Faktoren statt starrer Altersgrenzen entscheidend sind.
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Quelle: IQWiG A23-127: Daratumumab (multiples Myelom) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.