X-chromosomale Hypophosphatämie: Burosumab-Indikation
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Burosumab bewertet. Die Bewertung bezieht sich auf die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Phosphatsubstitution in Kombination mit einer Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) festgelegt.
Die Datengrundlage der Bewertung bildet die Studie UX023-CL301. Diese schloss ausschließlich Kinder im Alter von 1 bis 12 Jahren mit einem Rickets Severity Score (RSS) von mindestens 2 ein. Für ältere Kinder oder solche mit geringerem Schweregrad lagen dem IQWiG keine verwertbaren Daten vor.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist es zwingend erforderlich, eine bestehende Therapie mit oralen Phosphatpräparaten und aktivem Vitamin D mindestens eine Woche vor dem Start mit Burosumab vollständig zu beenden. Die gleichzeitige Gabe ist kontraindiziert, da sie das Risiko für eine ektopische Mineralisierung, Hyperphosphatämie und Hyperkalzämie signifikant erhöht. Es wird empfohlen, den Nüchtern-Serumphosphatwert regelmäßig zu kontrollieren und im unteren Normbereich zu halten.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Burosumab im Vergleich zur Phosphatsubstitution für Kinder und Jugendliche mit XLH nicht belegt. Es fehlen unter anderem Daten für Jugendliche und Kinder mit geringerem Schweregrad.
Der Bericht zeigt, dass unter Burosumab häufiger Reaktionen an der Injektionsstelle (wie Erytheme), Atemwegserkrankungen und verletzungsbedingte Komplikationen auftreten als unter der Vergleichstherapie. Bei schweren Nebenwirkungen zeigte sich jedoch kein Unterschied.
Nein, die gleichzeitige Anwendung von Burosumab mit oralem Phosphat und aktivem Vitamin D ist laut Dokument kontraindiziert. Diese Medikamente müssen mindestens eine Woche vor Therapiebeginn abgesetzt werden.
Das Medikament wird subkutan in Arm, Bauch, Gesäß oder Oberschenkel injiziert. Dabei darf ein Volumen von 1,5 ml pro Injektionsstelle nicht überschritten werden.
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Quelle: IQWiG A22-11: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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