Burosumab bei XLH: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Artikel fasst die Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu Burosumab zusammen. Burosumab ist ein Orphan Drug zur Behandlung der X-chromosomal gebundenen Hypophosphatämie (XLH).
Da es sich um ein Medikament für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung fokussiert sich daher ausschließlich auf die Anzahl der infrage kommenden Patientinnen und Patienten sowie die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Die Zielpopulation umfasst Kinder ab 1 Jahr und Jugendliche in der Skelettwachstumsphase. Voraussetzung für die Behandlung ist der röntgenologische Nachweis einer Knochenerkrankung.
Empfehlungen
Der Bewertungsbericht fasst folgende Kerndaten zur Versorgung zusammen:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG wird die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation auf 200 bis 500 geschätzt. Diese Schätzung wird im Bericht als mit Unsicherheiten behaftet beschrieben.
Als maßgebliche Gründe für die Unsicherheit nennt die Bewertung:
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Unsichere epidemiologische Prävalenzdaten zur XLH
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Unklare Anteile von Jugendlichen (14 bis unter 18 Jahre), die sich noch in der Skelettwachstumsphase befinden
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Burosumab werden auf 81.481,14 € bis 488.017,92 € pro behandelter Person beziffert. Diese Spanne basiert auf einem berechneten Verbrauch von 10 mg bis 60 mg pro Behandlungstag.
Es fallen laut Bewertung keine zusätzlichen Kosten für notwendige GKV-Leistungen an. Bei einem höheren Körpergewicht oder einer Dosiserhöhung können die tatsächlichen Jahrestherapiekosten steigen.
Zusatznutzen
Der medizinische Zusatznutzen von Burosumab gilt durch den Orphan-Drug-Status gesetzlich als belegt. Das genaue Ausmaß des Zusatznutzens wird nicht im vorliegenden Bericht bewertet, sondern durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegt.
Dosierung
Die Dosierung erfolgt gewichtsadaptiert. Die Dosen sollen auf 10 mg genau abgemessen werden, wofür Durchstechflaschen mit 10 mg, 20 mg und 30 mg zur Verfügung stehen.
| Patientengruppe | Übliche Erhaltungsdosis | Applikationsintervall | Maximale Tagesdosis |
|---|---|---|---|
| Kinder (ab 1 Jahr) & Jugendliche (im Wachstum) | 0,8 mg/kg Körpergewicht | Alle 2 Wochen (subkutan) | 90 mg pro Behandlungstag |
Es wird von einer kontinuierlichen Therapie mit 26 Behandlungstagen pro Jahr ausgegangen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass die Therapiekosten stark vom Körpergewicht abhängig sind und die Dosierung auf 10 mg genau gerundet werden muss. Es wird zudem hervorgehoben, dass das Ende der Skelettwachstumsphase bei Jugendlichen individuell variiert und ein entscheidendes Kriterium für die Definition der Zielpopulation darstellt.
Häufig gestellte Fragen
Burosumab ist für Kinder ab 1 Jahr und Jugendliche in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomal gebundener Hypophosphatämie (XLH) indiziert. Laut IQWiG-Bericht ist zudem ein röntgenologischer Nachweis einer Knochenerkrankung erforderlich.
Die reinen Arzneimittelkosten belaufen sich laut Bewertung auf etwa 81.400 € bis 488.000 € pro Person und Jahr. Die genauen Kosten hängen stark vom Körpergewicht und der daraus resultierenden Dosis ab.
Das Medikament wird gemäß den Angaben im Bericht alle zwei Wochen subkutan injiziert. Dies entspricht einer kontinuierlichen Therapie mit 26 Behandlungstagen pro Jahr.
Ja, da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich als belegt. Die Feststellung über das genaue Ausmaß des Zusatznutzens obliegt dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA).
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Quelle: IQWiG G19-15: Burosumab (X-chromosomal gebundene Hypophosphatämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung) (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.