Burosumab bei Hypophosphatämie: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G18-05 aus dem Jahr 2018 bewertet den Wirkstoff Burosumab zur Behandlung der X-chromosomal gebundenen Hypophosphatämie (XLH). Da es sich um ein zugelassenes Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) mit der Dossierbewertung beauftragt. Die Prüfung beschränkt sich bei diesem Verfahrensstand ausschließlich auf die Angaben zur Anzahl der Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die Therapiekosten.
Burosumab ist indiziert für Kinder ab einem Alter von 1 Jahr sowie für Jugendliche, die sich noch in der Skelettwachstumsphase befinden. Eine zwingende Voraussetzung für die Anwendung ist laut Zulassung der röntgenologische Nachweis einer Knochenerkrankung.
Empfehlungen
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG wird die Anzahl der infrage kommenden GKV-Versicherten vom pharmazeutischen Unternehmer auf 149 bis 437 Personen geschätzt. Der Bericht bewertet diese Spanne jedoch als Unterschätzung der tatsächlichen Zielpopulation.
Die Diskrepanz entsteht durch unterschiedliche Annahmen zum Ende der Skelettwachstumsphase:
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Der Hersteller geht davon aus, dass sich nur 20 % der 14- bis unter 18-Jährigen noch im Wachstum befinden.
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Das IQWiG betont hingegen, dass das Körpergrößenwachstum bei Mädchen erst mit etwa 16 Jahren endet.
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Bei Jungen ist ein Wachstum bis zum Alter von 18 bis 20 Jahren ableitbar.
Therapiekosten
Die vom Hersteller berechneten Jahrestherapiekosten für Burosumab werden im Bericht als plausibel eingestuft. Zusätzliche Kosten für notwendige GKV-Leistungen fallen laut Zulassung nicht an.
Die Spanne der jährlichen Arzneimittelkosten pro Person wird wie folgt beziffert:
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Untergrenze: 102.010,48 Euro
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Obergrenze: 916.791,72 Euro
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Durchschnittspatient (34,22 kg Körpergewicht): 305.597,24 Euro
Dosierung
Der Bericht zitiert die Zulassungsinformationen zur Dosierung von Burosumab bei Kindern und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase. Es wird darauf hingewiesen, dass alle Dosen auf 10 mg genau abgemessen werden sollen.
| Therapiephase | Dosierung (Körpergewicht) | Applikationsintervall | Maximaldosis |
|---|---|---|---|
| Anfangsdosis | 0,4 mg/kg | Alle 2 Wochen (subkutan) | 90 mg |
| Erhaltungsdosis | 0,8 mg/kg | Alle 2 Wochen (subkutan) | 90 mg |
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass die Skelettwachstumsphase bei Jugendlichen individuell sehr unterschiedlich verläuft und bei Jungen bis zum 20. Lebensjahr andauern kann. Es wird implizit deutlich, dass die Indikationsstellung für Burosumab eine genaue klinische Beurteilung des individuellen Wachstumsstatus erfordert, anstatt sich auf starre Altersgrenzen zu verlassen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Burosumab für Kinder ab 1 Jahr und Jugendliche in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) zugelassen. Zusätzlich wird ein röntgenologischer Nachweis einer Knochenerkrankung gefordert.
Da Burosumab als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Der Bericht prüft daher keine Studien zum medizinischen Nutzen, solange die gesetzliche Umsatzgrenze nicht überschritten wird.
Der Bericht stuft die berechneten Jahrestherapiekosten von 102.010,48 Euro bis 916.791,72 Euro pro Person als plausibel ein. Für einen Durchschnittspatienten mit 34,22 kg Körpergewicht werden jährliche Kosten von rund 305.500 Euro veranschlagt.
Die Zulassung sieht eine subkutane Injektion alle zwei Wochen vor. Die empfohlene Anfangsdosis liegt bei 0,4 mg/kg Körpergewicht, die Erhaltungsdosis bei 0,8 mg/kg, wobei eine absolute Höchstdosis von 90 mg nicht überschritten werden soll.
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Quelle: IQWiG G18-05: Burosumab (X-chromosomal gebundene Hypophosphatämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.