Sucroferric Oxyhydroxid bei CKD: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A20-120 bewertet den Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxid. Es geht um die Kontrolle des Serumphosphatspiegels bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren.
Die Zielgruppe umfasst Betroffene mit einer chronischen Nierenerkrankung (CKD) im Stadium 4 bis 5 oder mit dialysepflichtiger CKD. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Behandlung nach ärztlicher Maßgabe festgelegt.
Zur Bewertung wurde die randomisierte, kontrollierte Studie PA-CL-PED-01 herangezogen. Diese verglich den Wirkstoff mit Kalziumazetat über eine geplante Erhaltungsphase von 24 Wochen.
Empfehlungen
Die Auswertung der Studiendaten führt zu folgenden zentralen Ergebnissen:
Studienbewertung
Laut IQWiG sind die Daten der eingeschlossenen Studie nicht geeignet, um die Fragestellung des Zusatznutzens zu beantworten. Es wird bemängelt, dass die Beobachtungsdauern systematisch verkürzt waren.
Studienabbrüche
Der Bericht hebt hervor, dass ein sehr hoher Anteil der Teilnehmenden die Studienmedikation frühzeitig absetzte.
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Im Interventionsarm brachen über ein Drittel die Behandlung bereits in der Titrationsphase ab
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Im Kontrollarm beendete mehr als die Hälfte die Therapie vorzeitig
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Die Nachbeobachtung wurde protokollbedingt bereits zwei Wochen nach Therapieabbruch beendet
Fehlende Endpunkte
Es wird kritisiert, dass zentrale patientenrelevante Endpunkte in der Studie nicht erhoben wurden.
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Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität fehlen vollständig
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Endpunkte zur Morbidität, wie renale Osteopathien oder kardiovaskuläre Ereignisse, wurden nicht erfasst
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Lediglich Laborwerte und Nebenwirkungen flossen in die Auswertung ein
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der methodischen Mängel und der unzureichenden Studiendauer für eine chronische Erkrankung sieht das IQWiG keinen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Ein Zusatznutzen von Sucroferric Oxyhydroxid ist damit nicht belegt.
Dosierung
Die in der bewerteten Studie (PA-CL-PED-01) verwendeten Dosierungsschemata für Sucroferric Oxyhydroxid (Pulver oder Kautablette) werden wie folgt beschrieben:
| Alter | Startdosis | Maximale Dosis |
|---|---|---|
| 0 bis < 1 Jahr | 125 mg Eisen/Tag | 1000 mg Eisen/Tag |
| 1 bis < 6 Jahre | 500 mg Eisen/Tag | 1250 mg Eisen/Tag |
| 6 bis < 9 Jahre | 750 mg Eisen/Tag | 2500 mg Eisen/Tag |
| 9 bis < 18 Jahre | 1250 mg Eisen/Tag | 3000 mg Eisen/Tag |
💡Praxis-Tipp
Der Bericht verdeutlicht, dass bei chronischen Nierenerkrankungen Langzeiterhebungen von mindestens 12 Monaten erforderlich sind, um patientenrelevante Endpunkte zur Morbidität verlässlich zu beurteilen. Es wird darauf hingewiesen, dass reine Laborwerte ohne Erfassung der Lebensqualität für eine Nutzenbewertung unzureichend sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die vorgelegten Studiendaten wurden aufgrund methodischer Mängel als nicht verwertbar eingestuft.
Der Bericht kritisiert vor allem die systematisch verkürzten Beobachtungsdauern durch extrem hohe Abbruchraten. Zudem wurden wichtige patientenrelevante Endpunkte wie die Lebensqualität nicht erhoben.
In der bewerteten Studie wurde Kalziumazetat als Komparator verwendet. Das IQWiG merkt an, dass zu anderen Phosphatbindern keine Daten vorgelegt wurden.
Die Auswertung zeigt, dass weniger als die Hälfte der Interventionsgruppe und weniger als ein Viertel der Kontrollgruppe die geplante Erhaltungsphase von 24 Wochen abschlossen. Die häufigsten Gründe waren unerwünschte Ereignisse und Nierentransplantationen.
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Quelle: IQWiG A20-120: Sucroferric Oxyhydroxid (Hyperphosphatämie bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren im CKD-Stadium 4 - 5 oder mit einer dialysepflichtigen CKD) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.