Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor: Zusatznutzen bei CF
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A25-62 bewertet den Zusatznutzen der Dreifachkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf die kausale Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose).
Die spezifische Zielpopulation umfasst Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren. Voraussetzung ist das Vorliegen von mindestens einer Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen, inklusive mindestens einer Gating-Mutation und exklusive einer F508del-Mutation.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Monotherapie mit Ivacaftor festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer reichte zur Bewertung Daten aus randomisierten und beobachtenden Studien ein, um eine Übertragung des Zusatznutzens von anderen Patientengruppen zu begründen.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation ist die Einnahme der Medikation zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit essenziell für eine ausreichende Resorption. Es wird darauf hingewiesen, dass bei der Anwendung von Granulat bei Kleinkindern die beigemischte Nahrung oder Flüssigkeit maximal Raumtemperatur haben darf und die Mischung innerhalb einer Stunde verzehrt werden muss. Zudem wird betont, dass die Tabletten im Ganzen geschluckt werden müssen und ein Zerkleinern nicht empfohlen wird.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen für diese spezifische Patientengruppe (ab 2 Jahren, Nicht-Klasse-I-Mutation inklusive Gating-Mutation) aktuell nicht belegt. Es lagen keine geeigneten Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ivacaftor vor.
Das Granulat wird mit einem Teelöffel weicher, altersgerechter Nahrung oder Flüssigkeit vermischt. Es wird darauf hingewiesen, dass die Nahrung maximal Raumtemperatur haben darf und unmittelbar vor oder nach der Einnahme eine fetthaltige Mahlzeit erfolgen sollte.
Bei leicht eingeschränkter Leberfunktion (Child-Pugh A) ist keine Anpassung nötig. Bei mäßiger Einschränkung (Child-Pugh B) wird die Therapie nicht empfohlen, während sie bei starker Einschränkung (Child-Pugh C) laut Fachinformation nicht angewendet werden darf.
Es wird darauf hingewiesen, dass die Tabletten im Ganzen geschluckt werden müssen. Ein Zerkauen, Zerdrücken oder Zerbrechen wird nicht empfohlen, da hierfür keine klinischen Daten vorliegen.
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Quelle: IQWiG A25-62: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ≥ 2 Jahre, mindestens 1 Nicht-Klasse-I-Mutation (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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