Zystische Fibrose: Ivacaftor-Therapie bei Säuglingen
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A20-100 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Ivacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf Säuglinge im Alter von 4 bis unter 6 Monaten mit einem Körpergewicht von mindestens 5 kg.
Voraussetzung für die Behandlung ist das Vorliegen einer zystischen Fibrose (Mukoviszidose) mit einer spezifischen Gating-Mutation im CFTR-Gen. Zu diesen Klasse-III-Mutationen zählen unter anderem G551D, G1244E und G1349D.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Ivacaftor-Granulat wird auf die strikte Einhaltung der Einnahmebedingungen hingewiesen. Die Mischung aus Granulat und Speise muss innerhalb einer Stunde verzehrt werden und erfordert zwingend eine begleitende fetthaltige Mahlzeit für eine optimale Resorption.
Häufig gestellte Fragen
Der Wirkstoff ist für Säuglinge mit zystischer Fibrose zugelassen, die eine R117H-Mutation oder spezifische Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen. Dazu gehören laut Fachinformation unter anderem G551D, G1244E und S549N.
Das Granulat wird mit 5 ml einer altersgerechten, weichen Speise oder Flüssigkeit bei Raumtemperatur vermischt. Es wird empfohlen, unmittelbar vor oder nach der Einnahme eine fetthaltige Mahlzeit zu füttern.
Das IQWiG bewertet den Zusatznutzen in dieser Altersgruppe als nicht belegt. Es lagen keine geeigneten vergleichenden Studiendaten gegenüber der Best supportive Care vor.
Bei Säuglingen unter 6 Monaten mit eingeschränkter Leberfunktion wird die Anwendung generell nicht empfohlen, außer der Nutzen überwiegt die Risiken. In solchen Fällen wird laut Fachinformation eine reduzierte Dosis verabreicht.
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Quelle: IQWiG A20-100: Ivacaftor (zystische Fibrose, 4 bis < 6 Monate, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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