Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor: Nutzenbewertung (CF)
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A23-125 befasst sich mit der Kombinationstherapie aus Ivacaftor, Tezacaftor und Elexacaftor (zusammen mit Ivacaftor). Sie wird zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) eingesetzt.
Die Zielgruppe dieser Bewertung sind Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren. Voraussetzung ist, dass diese heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation (RF-Mutation) aufweisen.
Zystische Fibrose ist eine genetische Erkrankung, die zu einer gestörten Funktion von Chloridkanälen führt. Es besteht ein hoher medizinischer Bedarf an kausalen Therapien, welche die CFTR-Funktion verbessern und die Morbiditätslast verringern.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist die Übertragung von Studienergebnissen älterer Kinder oder solcher mit anderen CFTR-Mutationen auf 2- bis 5-Jährige mit RF-Mutation methodisch nicht zulässig. Es wird darauf hingewiesen, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) aufgrund von Unklarheiten bezüglich des optimalen Therapiebeginns weitere vergleichende Evidenz für diese Altersgruppe angefordert hat.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist für diese spezifische Patientengruppe ein Zusatznutzen gegenüber der Best supportive Care nicht belegt. Es liegen keine direkt vergleichenden Studien für diese Alters- und Mutationsgruppe vor.
Der gesamte Inhalt eines Beutels wird mit einem Teelöffel weicher Nahrung oder Flüssigkeit vermischt. Die Einnahme sollte unmittelbar vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit erfolgen.
Bei leicht bis mäßig eingeschränkter Nierenfunktion ist laut Bericht keine Dosisanpassung erforderlich. Für Personen mit stark eingeschränkter Nierenfunktion liegen keine Erfahrungen vor.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A23-125: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A23-124: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-126: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-122: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-123: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A25-62: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ≥ 2 Jahre, mindestens 1 Nicht-Klasse-I-Mutation
IQWiG A21-76: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 12 Jahre, diverse Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-73: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (zystische Fibrose, ab 12 Jahre, diverse Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-110: Ivacaftor (Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis < 12 Jahren, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen