Ivacaftor (CF): Dosierung und Indikation bei Säuglingen
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A19-105 bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor bei zystischer Fibrose. Die Zielgruppe umfasst Säuglinge im Alter von 6 bis unter 12 Monaten mit einem Körpergewicht ab 5 kg.
Voraussetzung für die Therapie ist das Vorliegen einer spezifischen Gating-Mutation (Klasse III) im CFTR-Gen. Zu diesen Mutationen zählen unter anderem G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass vor Beginn einer Therapie mit Ivacaftor das Vorliegen einer indizierten Gating-Mutation in mindestens einem Allel des CFTR-Gens zwingend durch eine validierte Genotypisierungsmethode bestätigt werden muss. Zudem wird betont, dass die Dosierung streng gewichtsadaptiert erfolgt und bei Erreichen der nächsten Gewichtsklasse zeitnah angepasst werden sollte.
Häufig gestellte Fragen
Die Dosierung von Ivacaftor erfolgt gewichtsadaptiert, beginnend bei 25 mg alle 12 Stunden für Kinder zwischen 5 und unter 7 kg. Laut Fachinformation wird das Granulat mit weicher Nahrung vermischt und zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit verabreicht.
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen in dieser Altersgruppe mangels geeigneter Vergleichsstudien nicht belegt ist. Es liegen keine ausreichenden Daten gegenüber der Best supportive Care vor.
Laut Fachinformation wird während der Behandlung mit Ivacaftor von Speisen und Getränken abgeraten, die Grapefruit oder Pomeranzen enthalten. Diese können den Abbau des Medikaments über das CYP3A-System beeinflussen.
Bei leicht eingeschränkter Leberfunktion ist keine Anpassung nötig. Bei mäßiger Einschränkung (Child-Pugh B) wird laut Fachinformation eine Reduktion auf eine einmal tägliche Gabe empfohlen.
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Quelle: IQWiG A19-105: Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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