Apremilast bei Behçet-Syndrom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A20-44 evaluiert den Zusatznutzen von Apremilast bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Behçet-Syndrom. Im Fokus stehen Betroffene mit assoziierten oralen Aphthen, für die eine systemische Therapie infrage kommt.
Voraussetzung für den Einsatz ist laut Bericht, dass eine alleinige topische Therapie nicht ausreichend ist. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes festgelegt.
Das Behçet-Syndrom ist eine chronische Erkrankung, für die laut Dossier ein hoher therapeutischer Bedarf an neuen, in Studien überprüften Behandlungsoptionen besteht. Die jährlichen Therapiekosten für Apremilast belaufen sich auf rund 14.200 Euro.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Apremilast nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Bewertung der Studienlage
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Evidenz wird aus folgenden Gründen als unzureichend eingestuft:
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Die placebokontrollierte Zulassungsstudie (RELIEF) weist mit 12 Wochen eine zu kurze Studiendauer auf.
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Bei chronischen Erkrankungen wie dem Behçet-Syndrom wird eine Dauer von mindestens 24 Wochen gefordert.
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Die Studie vergleicht lediglich gegen Placebo und nicht gegen die vom G-BA festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie.
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Ein adjustierter indirekter Vergleich (beispielsweise mit Thalidomid) ist aufgrund unzureichender Ähnlichkeit der Studienpopulationen nicht möglich.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Der Bericht weist darauf hin, dass eine Diskrepanz zwischen zugelassenen und in Leitlinien empfohlenen Arzneimitteln besteht. Zur systemischen Therapie des Morbus Behçet sind gemäß Fachinformationen folgende Wirkstoffe zugelassen:
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Azathioprin
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Prednisolon
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Prednison
Dosierung
Der Bericht nennt im Rahmen der Studienbeschreibung und Kostenkalkulation folgende Dosierungen für die systemische Therapie:
| Wirkstoff | Dosierung | Anmerkung |
|---|---|---|
| Apremilast | 30 mg, 2-mal täglich | Orale Einnahme (gemäß RELIEF-Studie) |
| Azathioprin | 1 bis 3 mg/kg Körpergewicht/Tag | Orale Erhaltungsdosis; intravenös nur, wenn oral nicht möglich |
| Thalidomid | 100 bis 300 mg/Tag | Orale Einnahme (gemäß historischer Vergleichsstudie) |
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Apremilast bei Behçet-Syndrom ist zu beachten, dass der IQWiG-Bericht mangels geeigneter Langzeit- und Vergleichsstudien keinen belegten Zusatznutzen feststellt. Zudem weist das Dokument auf eine Diskrepanz in der Versorgung hin, da viele in Leitlinien empfohlene Wirkstoffe (wie Ciclosporin oder TNF-alpha-Inhibitoren) für diese spezifische Indikation formal nicht zugelassen sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht kommt Apremilast für erwachsene Patienten mit Behçet-Syndrom-assoziierten oralen Aphthen infrage. Voraussetzung ist, dass eine systemische Therapie indiziert ist und topische Behandlungen nicht ausreichen.
Das IQWiG stellt fest, dass ein Zusatznutzen von Apremilast gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Es wurden keine geeigneten direkt vergleichenden Studiendaten über den geforderten Zeitraum von 24 Wochen vorgelegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat eine Therapie nach Maßgabe des Arztes als Vergleichstherapie festgelegt. Der Bericht nennt hierbei Azathioprin, Prednisolon und Prednison als formal zugelassene Optionen.
Die RELIEF-Studie verglich Apremilast lediglich mit Placebo und nicht mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Zudem war die Studiendauer mit 12 Wochen für eine chronische Erkrankung zu kurz.
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Quelle: IQWiG A20-44: Apremilast (Behçet-Syndrom) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.