Pirfenidon bei Lungenfibrose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A11-18 bewertet den Zusatznutzen von Pirfenidon bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF). Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt ein Zusatznutzen gesetzlich als belegt, das genaue Ausmaß muss jedoch quantifiziert werden.
Die Bewertung vergleicht die Gabe von Pirfenidon in Kombination mit Best Supportive Care (BSC) gegenüber einer alleinigen Behandlung mit BSC. Hierfür wurden die Daten aus zwei doppelblinden, randomisierten kontrollierten Studien (PIPF-004 und PIPF-006) herangezogen.
Die eingeschlossenen Patienten waren im Mittel 66 bis 67 Jahre alt. Etwa 70 Prozent der untersuchten Studienpopulation bestand aus männlichen Patienten.
Empfehlungen
Die Nutzenbewertung formuliert basierend auf den Meta-Analysen der eingeschlossenen Studien folgende Ergebnisse:
Mortalität und Lebensqualität
Laut Bericht zeigt sich für die Gesamtmortalität kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen der Pirfenidon-Gruppe und der Kontrollgruppe. Ein Zusatznutzen ist für diesen Endpunkt nicht belegt.
Auch für die gesundheitsbezogene Lebensqualität, gemessen mit den Fragebögen SGRQ und WHO QoL, konnte kein signifikanter Unterschied festgestellt werden. Gleiches gilt für die Notwendigkeit einer Sauerstoffversorgung und das Auftreten von Dyspnoe.
Belastbarkeit der Patienten
Die Bewertung der 6-Minuten-Gehstrecke ergab einen statistisch signifikanten Vorteil für die Behandlung mit Pirfenidon. Es erlebten weniger Patienten eine Verschlechterung der Gehstrecke von über 50 Metern.
Aufgrund einer nachträglichen Festlegung des Responderkriteriums wird die Ergebnissicherheit jedoch herabgestuft. Der Bericht leitet daraus einen Hinweis auf einen Zusatznutzen bezüglich der Belastbarkeit ab.
Unerwünschte Ereignisse
Hinsichtlich der Gesamtrate an unerwünschten und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen zeigt die Auswertung keinen signifikanten Unterschied. Für spezifische Nebenwirkungen stellt der Bericht jedoch einen Beleg für einen größeren Schaden fest:
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Häufigere Studienabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse
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Vermehrtes Auftreten von gastrointestinalen Nebenwirkungen
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Häufigere unerwünschte Ereignisse der Haut und des Unterhautzellgewebes
Dosierung
Die in den bewerteten Zulassungsstudien eingesetzte und zugelassene Dosierung wird im Bericht wie folgt beschrieben:
| Wirkstoff | Tagesdosis | Einzeldosis | Einnahme |
|---|---|---|---|
| Pirfenidon | 2403 mg | 3 Kapseln à 267 mg | 3-mal täglich oral |
Zusätzlich erhielten alle Patienten eine bedarfsgerechte Begleitbehandlung (Best Supportive Care). Diese konnte unter anderem Sauerstoffgaben oder Steroide bei akuter Dekompensation umfassen.
💡Praxis-Tipp
Laut Nutzenbewertung geht der Hinweis auf eine verbesserte Belastbarkeit unter Pirfenidon mit einer signifikant höheren Rate an Therapieabbrüchen einher. Es wird in den Studiendaten deutlich, dass insbesondere gastrointestinale und dermatologische Nebenwirkungen unter der Therapie gehäuft auftreten. Eine engmaschige Überwachung der klinischen Verträglichkeit wird durch diese Datenlage unterstrichen.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht sieht einen Hinweis auf einen Zusatznutzen bezüglich der körperlichen Belastbarkeit, gemessen an der 6-Minuten-Gehstrecke. Für die Gesamtmortalität oder die Lebensqualität ist ein Zusatznutzen hingegen nicht belegt.
Laut Auswertung der Zulassungsstudien kommt es signifikant häufiger zu Nebenwirkungen des Gastrointestinaltrakts sowie der Haut und des Unterhautzellgewebes. Zudem brachen mehr Patienten die Therapie aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab.
Die Bewertung verglich Pirfenidon in Kombination mit Best Supportive Care (BSC) gegen Placebo plus BSC. Die BSC umfasste unter anderem eine bedarfsgerechte Sauerstoffgabe und Medikamente zur Symptomkontrolle.
In den bewerteten Studien erhielten die Patienten eine zugelassene Tagesdosis von 2403 mg. Diese wurde auf drei tägliche Gaben zu je drei Kapseln aufgeteilt.
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Quelle: IQWiG A11-18: Pirfenidon - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2011). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.