Zystische Fibrose: Lumacaftor/Ivacaftor-Indikation
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das IQWiG mit der Nutzenbewertung der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor beauftragt. Die Bewertung bezieht sich auf Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) im Alter zwischen 6 und 11 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die bestmögliche symptomatische Therapie festgelegt. Diese umfasst unter anderem Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz sowie Physiotherapie und diätetische Maßnahmen.
Grundlage der Bewertung ist die randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studie VX14-809-109 mit einer Dauer von 24 Wochen. In dieser erhielten die Kinder entweder Lumacaftor/Ivacaftor oder Placebo, jeweils zusätzlich zu ihrer individuellen Basismedikation.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass bei gleichzeitiger Anwendung von starken CYP3A-Inhibitoren in der ersten Behandlungswoche eine Dosisreduktion auf eine Tablette täglich erfolgen muss. Dies ist notwendig, um die Induktionswirkung von Lumacaftor im Steady State zu berücksichtigen. Nach dieser ersten Woche wird die Behandlung mit der empfohlenen Tagesdosis fortgesetzt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation kein Zusatznutzen gegenüber der bestmöglichen symptomatischen Therapie belegt. Es zeigten sich keine signifikanten Vorteile bei Exazerbationen oder der Lebensqualität.
Für Kinder von 6 bis 11 Jahren wird eine Dosis von zwei Tabletten (100 mg Lumacaftor / 125 mg Ivacaftor) alle 12 Stunden empfohlen. Die Einnahme soll zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit erfolgen.
Ja, bei mittelschwer eingeschränkter Leberfunktion (Child-Pugh B) wird eine reduzierte Dosis empfohlen. Bei starker Einschränkung (Child-Pugh C) ist eine weitere Reduktion und eine strenge Nutzen-Risiko-Abwägung erforderlich.
Wenn weniger als 6 Stunden vergangen sind, sollte die Dosis mit einer fetthaltigen Mahlzeit nachgeholt werden. Sind mehr als 6 Stunden vergangen, wird empfohlen, bis zur nächsten regulären Dosis zu warten und keine doppelte Dosis einzunehmen.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A18-08: Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A21-122: Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 2-5 Jahre) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Ablauf Befristung)
IQWiG A19-68: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 18 Jahre mit R117H Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-66: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-65: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-70: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-71: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-52: Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 Monate bis < 18 Jahre, mit R117H-Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-13: Lumacaftor/Ivacaftor (zystischen Fibrose bei Kindern ab 2 bis 5 Jahren) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen