Ivacaftor bei zystischer Fibrose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Bericht des IQWiG (A19-68) bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor bei erwachsenen Personen ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose. Voraussetzung für diese Bewertung ist das Vorliegen einer R117H-Mutation im CFTR-Gen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Die Bewertung basiert primär auf der randomisierten, doppelblinden Studie VX11-770-110.
In dieser Studie wurde die Gabe von Ivacaftor in Kombination mit BSC gegen Placebo plus BSC verglichen. Die Behandlungsdauer betrug 24 Wochen, wobei patientenrelevante Endpunkte wie Mortalität, Morbidität und Lebensqualität erfasst wurden.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen bezüglich des Zusatznutzens:
Gesamtaussage zum Zusatznutzen
Laut Bewertung überwiegen die positiven Effekte die negativen Effekte der Therapie. Es ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie BSC.
Morbidität und Symptomatik
Für die Endpunkte Gesamtmortalität, pulmonale Exazerbationen und Hospitalisierungen zeigt sich kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen.
Bei der krankheitsspezifischen Symptomatik, die über den CFQ-R-Fragebogen gemessen wurde, ergeben sich jedoch positive Effekte:
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In der Domäne Atmungssystem zeigt sich ein relevanter Effekt zugunsten von Ivacaftor (Anhaltspunkt für Zusatznutzen)
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In den Domänen gastrointestinale Symptome und Gewichtsprobleme ist ein Zusatznutzen nicht belegt
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Die Auswertung der Lebensqualität zeigt laut Dossier geschlechts- und infektionsspezifische Unterschiede:
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Für Frauen ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen in den Domänen Vitalität, soziale Einschränkungen und subjektive Gesundheitseinschätzung
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Für Personen mit positivem Pseudomonas-aeruginosa-Infektionsstatus zeigt sich ein Zusatznutzen in der Domäne Gefühlslage
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In den Domänen Rollenfunktion, Körperbild und Therapiebelastung ist kein Zusatznutzen belegt
Unerwünschte Ereignisse
Hinsichtlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUEs) und Therapieabbrüchen ist ein höherer oder geringerer Schaden nicht belegt.
Es zeigt sich jedoch ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden durch spezifische unerwünschte Ereignisse. Konkret wird ein höheres Risiko für Schmerzen im Oropharynx unter der Therapie mit Ivacaftor beschrieben.
Dosierung
| Wirkstoff | Dosierung | Einnahmehinweis |
|---|---|---|
| Ivacaftor | 150 mg alle 12 Stunden | Oral als Tablette, zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit |
Kontraindikationen
Laut den Studienkriterien der zugrundeliegenden Untersuchung waren folgende Begleitmedikationen und Faktoren ausgeschlossen:
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Jegliche CYP3A-Induktoren oder -Inhibitoren (einschließlich bestimmter pflanzlicher Präparate wie Johanniskraut)
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Verzehr von Grapefruit
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Solide Organ- oder hämatologische Transplantationen vor Studienbeginn
Zudem bestanden in der Studie zeitweise gravierende Einschränkungen für die Anwendung von inhalativer, hypertoner Kochsalzlösung.
💡Praxis-Tipp
Laut der Bewertung zeigt sich der Zusatznutzen im Bereich der Lebensqualität stark abhängig von spezifischen Faktoren. Es wird hervorgehoben, dass insbesondere Frauen sowie Personen mit einer nachgewiesenen Pseudomonas-aeruginosa-Infektion in bestimmten Domänen der Lebensqualität von der Therapie profitieren. Gleichzeitig wird auf ein erhöhtes Risiko für oropharyngeale Schmerzen als unerwünschtes Ereignis hingewiesen.
Häufig gestellte Fragen
Die IQWiG-Bewertung sieht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der Best Supportive Care. Dieser zeigt sich vor allem in einer verbesserten respiratorischen Symptomatik und in bestimmten Bereichen der Lebensqualität.
Gemäß den Studiendaten wird die Einnahme von 150 mg Ivacaftor alle 12 Stunden empfohlen. Die Einnahme erfolgt oral als Tablette und sollte zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit stattfinden.
Der Bericht stellt fest, dass es unter der Therapie zu einem höheren Schaden durch Schmerzen im Oropharynx kommen kann. Bezüglich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse oder Therapieabbrüchen zeigt sich kein signifikanter Unterschied zur Vergleichstherapie.
Die Auswertung der Lebensqualität zeigt laut Dossier geschlechtsspezifische Unterschiede. Ein Zusatznutzen in den Bereichen Vitalität, soziale Einschränkungen und subjektive Gesundheitseinschätzung konnte spezifisch für Frauen abgeleitet werden.
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Quelle: IQWiG A19-68: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 18 Jahre mit R117H Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.