Zystische Fibrose: Ivacaftor-Zusatznutzen bei R117H
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor bei erwachsenen Personen mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose). Voraussetzung für die Behandlung in dieser Indikation ist das Vorliegen einer R117H-Mutation im CFTR-Gen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und zur Verbesserung der Lebensqualität.
Die Bewertung basiert primär auf der randomisierten, doppelblinden Studie VX11-770-110. In dieser wurde Ivacaftor in Kombination mit BSC gegen Placebo plus BSC über einen Zeitraum von 24 Wochen verglichen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass die Einnahme von Ivacaftor zwingend zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit erfolgen muss. Zudem wird davor gewarnt, während der Behandlung Speisen oder Getränke zu konsumieren, die Grapefruit oder Pomeranzen enthalten, da diese den Abbau des Wirkstoffs über das CYP3A-System beeinflussen.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG sieht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der Best Supportive Care. Dieser zeigt sich vor allem in einer verbesserten respiratorischen Symptomatik und einer höheren Lebensqualität bei bestimmten Subgruppen.
Laut Bericht traten in der Zulassungsstudie unter Ivacaftor signifikant vermehrt Schmerzen im Oropharynx auf. Hierfür wurde ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden im Vergleich zur Kontrollgruppe abgeleitet.
Bei leicht eingeschränkter Leberfunktion ist keine Anpassung nötig. Bei mäßiger Einschränkung (Child-Pugh B) wird eine Dosisreduktion empfohlen, während bei starker Einschränkung eine strenge Nutzen-Risiko-Abwägung erfolgen soll.
Die gleichzeitige Gabe von starken oder mäßigen CYP3A-Inhibitoren erfordert eine Dosisreduktion von Ivacaftor. Die genauen Einnahmeintervalle richten sich nach der Stärke des jeweiligen Inhibitors.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A19-68: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 18 Jahre mit R117H Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A19-66: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit Gating-Mutationen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-65: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-71: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-52: Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 Monate bis < 18 Jahre, mit R117H-Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A18-08: Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-83: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-70: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A20-55: Tezacaftor/Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, heterozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen