Cerliponase alfa (NCL Typ 2): Therapie und Indikation
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Jahr 2017 ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Cerliponase alfa (Handelsname Brineura) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten dieses Verfahrens.
Cerliponase alfa wird zur Behandlung der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (NCL2) eingesetzt. Hierbei handelt es sich um eine seltene Stoffwechselkrankheit, weshalb das Medikament den Status eines Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Leiden) besitzt.
Pharmazeutischer Unternehmer für dieses Präparat ist die BioMarin Deutschland GmbH. Das ursprüngliche Verfahren wurde im Dezember 2017 mit einem Beschluss abgeschlossen, unterlag jedoch einer Befristung.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die G-BA-Beschlüsse aus dem Jahr 2017 zu Cerliponase alfa nicht mehr gültig sind und durch die Neubewertung vom Juli 2022 abgelöst wurden. Für die aktuelle Verordnungspraxis und die Beurteilung des Zusatznutzens sollte daher zwingend der neuere Beschluss herangezogen werden.
Häufig gestellte Fragen
Ja, laut G-BA-Dokumentation besitzt Cerliponase alfa (Brineura) den Status eines Arzneimittels zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Das Nutzenbewertungsverfahren des G-BA bezieht sich auf die Behandlung der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (NCL2), einer seltenen Stoffwechselkrankheit.
Nein, die Dokumentation zeigt, dass die Beschlüsse aus dem Jahr 2017 aufgehoben wurden. Es erfolgte eine offizielle Neubewertung nach Fristablauf im Juli 2022.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Cerliponase alfa (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2) (G-BA, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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