Nusinersen (Spinraza) bei SMA: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Die G-BA-Nutzenbewertung aus dem Jahr 2017 befasst sich mit dem Wirkstoff Nusinersen (Handelsname Spinraza). Das Medikament wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen Erkrankung des Nervensystems, eingesetzt.
Bei der spinalen Muskelatrophie handelt es sich um eine genetisch bedingte, progrediente neuromuskuläre Erkrankung. Nusinersen war zum Zeitpunkt der Bewertung als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Verfahrensdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Es wird der formale Ablauf der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V dokumentiert.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert folgende Eckdaten zum Bewertungsverfahren von Nusinersen:
Verfahrensstatus und Gültigkeit
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Der ursprüngliche Beschluss zur Nutzenbewertung wurde am 21.12.2017 gefasst.
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Am 16.05.2019 erfolgte eine Verlängerung der Befristung der Geltungsdauer.
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Wichtig: Die in diesem Verfahren gefassten Beschlüsse wurden mittlerweile aufgehoben.
Grund für die Aufhebung
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Laut G-BA-Dokumentation wurde das Verfahren durch ein neues Nutzenbewertungsverfahren vom 01.12.2020 abgelöst.
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Der Grund für die Neubewertung war das Überschreiten der gesetzlichen Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro für Orphan Drugs.
Klassifikation
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Der Wirkstoff wird im therapeutischen Gebiet der Krankheiten des Nervensystems geführt.
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Nusinersen besaß im vorliegenden Verfahren den Status eines Orphan Drugs.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die ursprünglichen G-BA-Beschlüsse zu Nusinersen aus den Jahren 2017 und 2019 nicht mehr gültig sind. Aufgrund des Überschreitens der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze ist für die aktuelle Verordnungspraxis der neuere Beschluss vom 01.12.2020 maßgeblich.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Nusinersen (Handelsname Spinraza) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Dies wird den Krankheiten des Nervensystems zugeordnet.
Nein, die Beschlüsse aus diesem Verfahren wurden aufgehoben. Sie wurden durch ein neues Nutzenbewertungsverfahren vom 01.12.2020 ersetzt.
Die Dokumentation des G-BA gibt an, dass die gesetzliche Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro für Orphan Drugs überschritten wurde. Dies machte ein neues Bewertungsverfahren erforderlich.
Ja, in dem vorliegenden Verfahren des G-BA wird Nusinersen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Nusinersen (Spinale Muskelatrophie) (G-BA, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.