Elosulfase alfa (Vimizim) bei Morquio A: G-BA Beschluss
Hintergrund
Die vorliegende Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2014 zur Nutzenbewertung von Elosulfase alfa (Vimizim®).
Elosulfase alfa ist ein Enzymersatzpräparat, das zur Behandlung der Mukopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) eingesetzt wird. Bei dieser seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung fehlt ein spezifisches Enzym zum Abbau von Zuckerketten, was zu schweren Organschäden und Skelettveränderungen führt.
Das Medikament ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren war die BioMarin Deutschland GmbH.
Empfehlungen
Verfahrensstatus und Gültigkeit
Der G-BA weist ausdrücklich darauf hin, dass die in diesem Verfahren von 2014 gefassten Beschlüsse nicht mehr gültig sind.
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Der ursprüngliche Beschluss vom 20.11.2014 wurde durch ein erneutes Nutzenbewertungsverfahren aufgehoben.
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Das aufhebende Verfahren datiert auf den 15.09.2017 und ist mittlerweile ebenfalls abgeschlossen.
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Ein weiteres, für den 01.05.2025 geplantes Verfahren wurde laut Dokumentation eingestellt.
Historische Verfahrensdaten
Das ursprüngliche Bewertungsverfahren (Vorgangsnummer 2014-06-01-D-114) umfasste folgende Meilensteine:
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Beginn des Verfahrens: 01.06.2014
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung durch den G-BA und das IQWiG: 01.09.2014
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Mündliche Anhörung: 06.10.2014
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Beschlussfassung zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie: 20.11.2014
💡Praxis-Tipp
Es wird dringend darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss zu Elosulfase alfa aus dem Jahr 2014 historisch ist und offiziell aufgehoben wurde. Für aktuelle Informationen zur Erstattungsfähigkeit und zum Zusatznutzen bei Mukopolysaccharidose Typ IVA wird auf das neuere Verfahren aus dem Jahr 2017 verwiesen.
Häufig gestellte Fragen
Laut den G-BA-Dokumenten ist der Wirkstoff (Handelsname Vimizim®) für das therapeutische Gebiet der Mukopolysaccharidose vom Typ IVA zugelassen. Diese Stoffwechselkrankheit wird auch als Morquio-A-Syndrom bezeichnet.
Nein, die Dokumentation stellt klar, dass die in diesem Verfahren gefassten Beschlüsse aufgehoben wurden. Maßgeblich ist das nachfolgende Nutzenbewertungsverfahren vom 15.09.2017.
Ja, aus dem Steckbrief des G-BA geht hervor, dass das Präparat als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft ist.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Elosulfase alfa (G-BA, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.