Atidarsagen autotemcel (MLD): Indikation und Nutzen
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Das Dokument beschreibt das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Atidarsagen autotemcel (Handelsname Libmeldy).
Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung. Sie wird durch eine biallelische Mutation im ARSA-Gen verursacht, was zu einer fortschreitenden Schädigung des Nervensystems führt.
Atidarsagen autotemcel ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren ist die Orchard Therapeutics GmbH.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass es sich bei Atidarsagen autotemcel (Libmeldy) um ein Orphan Drug handelt, dessen Nutzenbewertung durch den G-BA spezifischen formalen Fristen und Befristungen unterliegt. Die aktuelle Geltungsdauer des Beschlusses wurde laut Dokument zuletzt im Juni 2024 angepasst.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA erfolgt die Nutzenbewertung für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie. Voraussetzung ist das Vorliegen einer biallelischen Mutation im ARSA-Gen.
Der Wirkstoff wird unter dem Handelsnamen Libmeldy vertrieben. Der pharmazeutische Unternehmer ist die Orchard Therapeutics GmbH.
Ja, das Dokument bestätigt, dass das Präparat als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft ist.
Gemäß den Verfahrensdaten trat am 20.06.2024 ein neuer Beschluss in Kraft. Dieser beinhaltet eine Änderung der Befristung der Geltungsdauer.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen) (G-BA, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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