Off-Label-Use in der Pädiatrie: DGKJ-Stellungnahme
Hintergrund
Die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) nimmt Stellung zum Entwurf des Begutachtungsleitfadens der Medizinischen Dienste (MDK) zum Off-Label-Use. Der Entwurf definiert Kriterien für die Erstattung von zulassungsüberschreitenden Behandlungen durch die gesetzlichen Krankenkassen.
Laut DGKJ werden Kinder in dem vorgelegten Entwurf uneingeschränkt wie Erwachsene behandelt. Die besonderen Herausforderungen der pädiatrischen Arzneimittelversorgung bleiben unberücksichtigt.
In der Kinder- und Jugendmedizin ist der Off-Label-Use häufig eine medizinische Notwendigkeit, da für viele Medikamente keine pädiatrische Zulassung vorliegt. Dies betrifft insbesondere ältere Arzneimittel und Generika im klinischen Alltag.
Empfehlungen
Die Stellungnahme formuliert folgende Kernpunkte und Kritik am vorliegenden Entwurf:
Kritik an den Erstattungskriterien
Die DGKJ kritisiert die im MDK-Entwurf formulierten strengen Vorgaben für die Erstattungsfähigkeit. Gemäß dem Entwurf wird ein Off-Label-Use nur unter folgenden Bedingungen erstattet:
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Vorliegen einer schwerwiegenden, lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität nachhaltig beeinträchtigenden Erkrankung
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Fehlen einer alternativen Therapieoption
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Begründete Aussicht auf Behandlungserfolg mit einer Datenlage, die einer „Zulassungsreife“ entspricht
Die Stellungnahme betont, dass in der Pädiatrie häufig auch bei nicht schwerwiegenden Erkrankungen nur Off-Label-Therapien zur Verfügung stehen.
Bewertung zum Stand der Wissenschaft
Der Entwurf sieht vor, dass die Bewertung zum Stand der Wissenschaft ausschließlich über die Off-Label-Kommission beim BfArM erfolgt. Die DGKJ bewertet dieses Vorgehen für die Kinder- und Jugendmedizin als inadäquat.
Als nützliche Ressource für die evidenzbasierte Anwendung und kindgerechte Dosierung verweist die Stellungnahme auf das Kinder-Arzneimittelinformationssystem (www.kinderformularium.DE).
Umgang mit singulären Erkrankungen
Für extrem seltene, sogenannte „singuläre Erkrankungen“, die sich systematischen Studien entziehen, fordert die DGKJ die Einführung entsprechender Register. Zudem wird eine verpflichtende Dokumentation der Behandlungen angemahnt.
Zentrale Forderung der DGKJ
Die Stellungnahme kommt zu dem Schluss, dass der vorliegende Algorithmus die kinderspezifischen Probleme nicht löst. Es wird ausdrücklich gefordert, Kinder von dem aktuellen Leitfaden auszunehmen und in einem gesonderten pädiatrischen Leitfaden zu betrachten.
💡Praxis-Tipp
Für die Verordnung von Medikamenten außerhalb der Zulassung bei Kindern und Jugendlichen verweist die DGKJ auf die Dosisdatenbank www.kinderformularium.DE. Dort können evidenzbasierte Informationen und kindgerechte Dosierungen für den pädiatrischen Off-Label-Use abgerufen werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut DGKJ-Stellungnahme gibt es für viele, insbesondere ältere Arzneimittel (Generika), keine spezifische Zulassung für pädiatrische Altersgruppen. Daher ist eine zulassungsüberschreitende Verordnung oft notwendig, um Kinder nach aktuellem wissenschaftlichem Stand zu behandeln.
Der Entwurf sieht eine Erstattung nur bei schwerwiegenden Erkrankungen vor, wenn keine andere Therapie verfügbar ist. Zudem muss die Datenlage eine begründete Aussicht auf Erfolg zeigen und einer „Zulassungsreife“ entsprechen.
Die DGKJ empfiehlt die Nutzung des Kinder-Arzneimittelinformationssystems unter www.kinderformularium.DE. Diese Plattform bietet evidenzbasierte Informationen und kindgerechte Dosierungen.
Die Fachgesellschaft fordert, dass Kinder und Jugendliche von dem aktuellen Entwurf ausgenommen werden. Es wird die Erstellung eines gesonderten, pädiatriespezifischen Leitfadens verlangt.
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Quelle: DGKJ: Zum Entwurf des Begutachtungsleitfadens „Arzneimittelversorgung: Hinweise zum Off-Label-Use“ der Medizinischen Dienste (DGKJ, 2026). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.