Neu diagnostizierte ITP bei Kindern: Leitlinie (AWMF)
📋Auf einen Blick
- •ITP ist eine Ausschlussdiagnose; obligatorisch sind Blutbild und morphologische Beurteilung des Blutausstrichs.
- •Eine Knochenmarkpunktion ist vor einer Glukokortikoid-Therapie nicht generell erforderlich.
- •Die Therapieindikation richtet sich primär nach der klinischen Blutungsneigung (Buchanan-Score), nicht nach der Thrombozytenzahl.
- •Bei fehlenden oder milden Blutungen (Score 0-2) wird eine Watch-and-Wait-Strategie empfohlen.
- •Erstlinientherapie bei Behandlungsindikation sind Glukokortikoide oder intravenöse Immunglobuline (IVIG).
Hintergrund
Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, bei der Thrombozyten und Megakaryozyten immunologisch zerstört werden. Dies führt zu einer isolierten Thrombozytopenie (<100 x 10^9/l). Die ITP ist eine Ausschlussdiagnose. Bei Kindern und Jugendlichen zeigt sich typischerweise ein plötzlicher Beginn vermehrter Blutungen (Petechien, Hämatome) bei ansonsten unauffälligem Gesundheitszustand.
Die Erkrankung wird nach ihrem zeitlichen Verlauf eingeteilt:
- Neu diagnostizierte ITP: innerhalb der ersten 3 Monate
- Persistierende ITP: 4-12 Monate nach Diagnose
- Chronische ITP: >12 Monate bestehend
Die Prognose ist gut: 90 % der Kinder zeigen eine spontane Remission innerhalb von 12 Monaten. Schwerwiegende oder lebensbedrohliche Blutungen (wie intrakranielle Blutungen) sind mit <1 % sehr selten.
Diagnostik
Bei Diagnosestellung sollen zeitnah ein Differentialblutbild und die morphologische Beurteilung des Blutausstrichs erfolgen, um hämatologisch-onkologische Systemerkrankungen auszuschließen.
Kernaussage zur Knochenmarkdiagnostik: Eine Knochenmarkdiagnostik soll nicht generell und nicht vor jeder Therapie mit Glukokortikoiden durchgeführt werden. Sie soll erwogen werden bei:
- Untypischen Symptomen (Organvergrößerung, Lymphknotenschwellung, Knochenschmerzen)
- Zusätzlichen Laborauffälligkeiten (unerklärte Anämie, Leukopenie/Leukozytose)
- Vor Beginn einer Zweitlinientherapie
Blutungsscore und Risikoeinschätzung
Zur standardisierten Erfassung der Blutungsneigung wird der modifizierte Buchanan Score empfohlen:
| Grad | Risiko | Blutungszeichen |
|---|---|---|
| 0 | Keine | Keine frischen Blutungszeichen |
| 1 | Geringfügig | Wenige Petechien (<100) und/oder <5 kleine Hämatome (<3cm). Keine Schleimhautblutungen. |
| 2 | Mild | Viele Petechien und >5 große Hämatome (>3cm). |
| 3a | Moderat (niedriges Risiko) | Mundschleimhautblutungen, Blutkrusten in der Nase, milde Epistaxis (<5 min). |
| 3b | Moderat (hohes Risiko) | Epistaxis >5 min, Makrohämaturie, rektale Blutungen, schmerzhafte Mundschleimhautblutungen, signifikante Menorrhagie. |
| 4 | Schwer | Schleimhautblutungen oder Blutungen innerer Organe mit Notwendigkeit zur umgehenden medizinischen Versorgung. |
| 5 | Lebensbedrohlich | Nachgewiesene intrakranielle Blutung oder lebensbedrohliche Blutung jeder Lokalisation. |
Therapieindikation und Stufenschema
Die Indikation zur Therapie sollte zurückhaltend gestellt werden und sich primär an der Blutungsneigung orientieren. Nicht alle Kinder mit Thrombozyten <10 x 10^9/l müssen behandelt werden.
| Blutungsscore | Therapieempfehlung | Bemerkung |
|---|---|---|
| 0-2 | Beobachtung (Watch & Wait) | Unabhängig von den Thrombozytenwerten. |
| 3a | Individualisierte Entscheidung | Keine generelle Empfehlung möglich. |
| 3b & 4 | Prednison oder IVIG | Ggf. zusätzlich Tranexamsäure (3 x 20-25 mg/kg/d p.o.). |
| 5 | Notfall-Kombinationstherapie | Thrombozytenkonzentrate + Methylprednisolon i.v. + IVIG + ggf. Tranexamsäure. Ultima Ratio: Notfallsplenektomie. |
Erstlinientherapie
Als Erstlinientherapie sind Glukokortikoide und intravenöse Immunglobuline (IVIG) etabliert. Es werden kurzzeitige Interventionen empfohlen. Eine langfristige hochdosierte Glukokortikoidtherapie soll vermieden werden.
| Wirkstoff | Dosierung | Dauer | Bemerkung |
|---|---|---|---|
| Prednison / Prednisolon | 4 mg/kg/d (max. 200 mg/d) p.o./i.v. | 4 Tage | Standardtherapie. Alternativ 1-2 mg/kg/d für bis zu 14 Tage. |
| Methylprednisolon | 30 mg/kg/ED i.v. (max. 1 g/ED) | 3 Tage | Notfalltherapie bei lebensbedrohlichen Blutungen. |
| IVIG | 0,8-1 g/kg/ED i.v. | 1-2 Tage | Standardtherapie. Alternativ 0,4 g/kg/ED für 2-5 Tage. |
Thrombozytenkonzentrate sollen ausschließlich bei lebensbedrohlichen Blutungen oder nicht verschiebbaren operativen Eingriffen gegeben werden, da die transfundierten Thrombozyten eine stark verkürzte Halbwertszeit haben.
Zweitlinientherapie
Eine Zweitlinientherapie ist nur indiziert, wenn eine Behandlungsindikation besteht und die Erstlinientherapie unzureichend wirkt oder nicht toleriert wird. Zu den Optionen gehören (meist Off-Label bei neu diagnostizierter ITP):
- Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RA): Eltrombopag (oral), Romiplostim (subkutan)
- Rituximab: Anti-CD20-Antikörper
- Splenektomie: Bei neu diagnostizierter ITP nur als Ultima Ratio bei unstillbaren Blutungen.
💡Praxis-Tipp
Behandeln Sie den Patienten, nicht den Laborwert: Kinder mit Thrombozyten <10 x 10^9/l, aber ohne oder mit nur milden Blutungen (ausschließlich Hautblutungen), können und sollten primär nur beobachtet werden (Watch & Wait).