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Angeborene Thrombozytopathien: Therapie-Leitlinie (AWMF)

KI-generierte Zusammenfassung · Basiert auf AWMF Leitlinie · Erstellt: April 2026 · Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung

📋Auf einen Blick

  • NSAR und SSRI sind nur nach strenger Indikation einzusetzen, ASS ist komplett zu vermeiden.
  • Tranexamsäure dient als Basismedikation zur Blutungsprophylaxe und -behandlung.
  • Desmopressin (DDAVP) ist bei Storage-Pool-Erkrankungen indiziert, jedoch kontraindiziert beim Plättchentyp-Von-Willebrand-Syndrom.
  • Thrombozytenkonzentrate sollen wegen des Immunisierungsrisikos nur restriktiv und nach strenger Indikation transfundiert werden.
  • Eine Splenektomie ist bei angeborenen thrombozytären Erkrankungen kontraindiziert.
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Hintergrund

Angeborene thrombozytäre Erkrankungen gehen meist mit einer milden bis moderaten Blutungsneigung einher. Typische Symptome sind Epistaxis, Petechien, Schleimhautblutungen, perioperative Blutungen und Menorrhagien. Die Therapie erfordert ein stufenweises Vorgehen zur Blutungsprophylaxe und -behandlung.

Allgemeine Maßnahmen

  • Starke Empfehlung: NSAR und SSRI nur nach strenger Indikation verabreichen.
  • Starke Empfehlung: ASS komplett vermeiden.
  • Starke Empfehlung: Gute Zahn- und Mundhygiene zur Prophylaxe betreiben.
  • Starke Empfehlung: Notfallausweis für jeden Patienten ausstellen.
  • Einfache Empfehlung: HLA-Typisierung bei schwerer Blutungsneigung durchführen.
  • Impfungen bevorzugt subkutan applizieren.

Medikamentöse Therapie

Antifibrinolytika (Tranexamsäure)

Tranexamsäure (TXA) ist eine Basismedikation zur Blutungsprophylaxe und -behandlung. Sie kann lokal (z.B. als Mundspülung 0,5%), peroral oder intravenös angewendet werden. Bei Blutungen der ableitenden Harnwege ist Vorsicht geboten.

PatientengruppeApplikationBolus / PräoperativErhaltungsdosis
Kinderperoral15-25 mg/kg15-25 mg/kg 3-4x tgl.
Kinderintravenös10-15 mg/kg10-15 mg/kg 3x tgl.
Erwachsene (≥ 50 kg)peroral1,0-1,5 g1,0-1,5 g 3-4x tgl.
Erwachsene (≥ 50 kg)intravenös0,5-1,0 g0,5-1,0 g 3x tgl.

Desmopressin (DDAVP)

DDAVP wird bei Storage-Pool-Erkrankungen und unklassifizierten Defekten empfohlen. Es wirkt nicht bei Rezeptordefekten (Thrombasthenie Glanzmann, Bernard-Soulier-Syndrom) und ist beim Plättchentyp-Von-Willebrand-Syndrom kontraindiziert.

Alter / GewichtIntranasalIntravenös (Kurzinfusion)
≤ 12 Jahre / ≤ 50 kg150 µg (1 Sprühstoß)0,3 - 0,4 µg/kg
> 12 Jahre / > 50 kg300 µg (2 Sprühstöße)0,3 - 0,4 µg/kg

Eskalationstherapie

MaßnahmeIndikationDosierung / Bemerkung
Rekombinanter Faktor VIIa (rFVIIa)Glanzmann-Thrombasthenie mit Antikörpern, schwere BlutungenStarke Empfehlung: 80-120 µg/kg als wiederholte Bolusgabe. Kombination mit TXA.
Thrombozytenkonzentrate (TK)Ultima Ratio bei schweren BlutungenStarke Empfehlung: Sparsam einsetzen (Immunisierungsrisiko). Kinder ≤ 15 kg: 10-20 ml/kg.

Kontraindizierte Maßnahmen

  • Splenektomie: Soll bei Patienten mit angeborenen thrombozytären Erkrankungen nicht durchgeführt werden.
  • Medikamente: ASS, NSAR (z.B. Diclofenac, Ibuprofen), SSRI und bestimmte Antibiotika (z.B. hochdosierte Penicilline) hemmen die Thrombozytenfunktion und sind zu meiden.

💡Praxis-Tipp

Vermeiden Sie die unkritische Gabe von Thrombozytenkonzentraten zur Verhinderung einer Alloimmunisierung. Nutzen Sie primär lokale Maßnahmen und Tranexamsäure.

Häufig gestellte Fragen

ASS ist komplett zu vermeiden. NSAR (wie Ibuprofen oder Diclofenac) sollen nur nach strenger Indikation verabreicht werden.
Beim Plättchentyp-Von-Willebrand-Syndrom (Gefahr der Thrombozytopenie) sowie bei Kindern unter 3 Jahren, Schwangeren und Patienten mit hohem Risiko für Flüssigkeitsretention.
Peroral 15-25 mg/kg 3-4x täglich oder intravenös 10-15 mg/kg 3x täglich.
Nein, laut Leitlinie spielt die Splenektomie keine therapeutische Rolle und soll nicht durchgeführt werden.
Interdisziplinär durch Gynäkologen und Hämostaseologen, primär mit Antifibrinolytika (Tranexamsäure) und hormoneller Therapie.

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