Crizanlizumab (Adakveo): Zulassungswiderruf | AkdÄ
Hintergrund
Der Rote-Hand-Brief der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) informiert über den Widerruf der EU-Marktzulassung für Crizanlizumab (Adakveo). Das Medikament wurde 2020 unter besonderen Bedingungen zur Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen (VOC) bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit zugelassen.
Die bedingte Zulassung war an die Vorlage von Daten aus der Phase-III-Studie (STAND) geknüpft. Ziel war es, die Wirksamkeit und Sicherheit des Präparats abschließend zu bestätigen.
Da diese Studiendaten den klinischen Nutzen nicht bestätigen konnten, kam der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur zu dem Schluss, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis nicht länger positiv ist. Die Marktzulassung in der EU wird folglich widerrufen.
Empfehlungen
Die AkdÄ fasst in ihrem Rote-Hand-Brief folgende Konsequenzen und Ergebnisse zusammen:
Konsequenzen für die Praxis
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Es wird dringend empfohlen, keine neuen Patienten mehr mit Crizanlizumab in der EU zu behandeln.
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Verordnende Ärzte sollen Patienten, die gegenwärtig mit dem Medikament behandelt werden, über den Sachverhalt informieren.
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Es wird angeraten, mit den betroffenen Patienten alternative Behandlungsoptionen zu besprechen.
Studienergebnisse zur Wirksamkeit (STAND-Studie)
Die Daten der Phase-III-Studie konnten den klinischen Nutzen von Crizanlizumab (5 mg/kg) gegenüber Placebo nicht bestätigen.
| Studienparameter | Ergebnis unter Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo |
|---|---|
| Jährliche VOC-Rate | Kein Unterschied |
| Adjustierte VOC-Rate (Arztbesuch/Heimbehandlung) | Kein Unterschied |
| Behandlungsbedingte schwere unerwünschte Ereignisse | Höhere Rate |
| Neue Sicherheitsbedenken | Keine festgestellt |
Zudem wird berichtet, dass auch Daten aus weiteren Studien, einem Managed-Access-Programm sowie Real-World-Daten keine Rückschlüsse auf die Wirksamkeit zuließen.
💡Praxis-Tipp
Laut Rote-Hand-Brief traten in der STAND-Studie unter Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo höhere Raten an behandlungsbedingten schweren und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen auf. Da gleichzeitig die Wirksamkeit nicht belegt werden konnte, ist ein Therapiestopp bei bestehenden Patienten nach Aufklärung über Alternativen indiziert.
Häufig gestellte Fragen
Die Phase-III-Studie (STAND) konnte den klinischen Nutzen bei Patienten mit Sichelzellkrankheit nicht bestätigen. Das Nutzen-Risiko-Verhältnis wird laut AkdÄ daher nicht länger als positiv eingeschätzt.
Nein, laut Rote-Hand-Brief sollen in der EU keine neuen Patienten mehr mit Crizanlizumab behandelt werden.
Die behandelnden Ärzte sollen diese Patienten über den Zulassungswiderruf informieren. Es wird empfohlen, zeitnah alternative Behandlungsoptionen mit ihnen zu besprechen.
Es wurden keine gänzlich neuen Sicherheitsbedenken festgestellt. Allerdings traten unter Crizanlizumab im Vergleich zu Placebo höhere Raten an behandlungsbedingten schweren unerwünschten Ereignissen auf.
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Quelle: AkdÄ: Rote-Hand-Brief zu Adakveo® (Crizanlizumab): Widerruf der EU-Zulassung aufgrund fehlender therapeutischer Wirksamkeit (AkdÄ, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.