Strimvelis (ADA-SCID): Leukämierisiko und Monitoring
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf einem Rote-Hand-Brief der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) aus dem Jahr 2021.
Strimvelis® ist eine Gentherapie für Personen mit schwerem kombiniertem Immundefekt aufgrund eines Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID). Es wird angewendet, wenn kein geeigneter Stammzellspender aus der Familie zur Verfügung steht. Das Präparat besteht aus einer autologen, CD34+-angereicherten Zellfraktion, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurde.
Anlass der Sicherheitswarnung ist der erste berichtete Fall einer lymphatischen T-Zell-Leukämie nach der Behandlung. Die maligne Erkrankung trat 4,7 Jahre nach der Therapie auf und wird auf eine Insertionsonkogenese durch den viralen Vektor zurückgeführt.
💡Praxis-Tipp
Der entscheidende Hinweis dieser Sicherheitswarnung ist die Notwendigkeit eines extrem langen Follow-ups nach einer Gentherapie mit Strimvelis®. Es wird betont, dass maligne Transformationen wie eine T-Zell-Leukämie auch noch fast fünf Jahre nach der Infusion auftreten können. Daher wird die strikte Einhaltung des 15-jährigen Monitoring-Plans als essenziell erachtet.
Häufig gestellte Fragen
Laut AkdÄ wurde der erste Fall einer lymphatischen T-Zell-Leukämie nach einer Behandlung mit Strimvelis® gemeldet. Die Erkrankung trat 4,7 Jahre nach der Therapie auf und wird auf eine Insertionsonkogenese zurückgeführt.
Es wird ein strukturiertes Monitoring über einen Zeitraum von 15 Jahren empfohlen. In den ersten elf Jahren soll die Kontrolle jährlich erfolgen, danach nochmals im 13. und 15. Jahr.
Die Sicherheitswarnung empfiehlt die regelmäßige Bestimmung eines Differenzialblutbildes sowie klinisch-chemischer Parameter. Zusätzlich wird die Kontrolle des TSH-Wertes (Thyreoidea-stimulierendes Hormon) gefordert.
Das Präparat wird bei einem schweren kombinierten Immundefekt aufgrund eines Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID) angewendet. Es kommt laut Fachinformation zum Einsatz, wenn kein geeigneter Stammzellspender aus der Familie verfügbar ist.
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Quelle: AkdÄ: Rote-Hand-Brief zu Strimvelis® ▼: erster Fall von (AkdÄ, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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