Routinedaten in der Dossierbewertung: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht GA17-04 untersucht die Nutzung von BARMER-Versorgungsdaten für die frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel (AMNOG-Verfahren). Ziel ist es, die Validität der von pharmazeutischen Unternehmern angegebenen Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation zu überprüfen.
Bisherige Dossiers stützen sich oft auf intransparente Routinedatenanalysen oder Literaturangaben, die zu stark variierenden Schätzungen führen. Das IQWiG prüft daher, inwieweit eigene Auswertungen belastbare Referenzzahlen liefern können.
Als Datenbasis dient das Wissenschafts-Data-Warehouse (WDWH) der BARMER mit rund 8,6 Millionen Versicherten. Die Analyse fokussiert sich auf die drei Indikationen chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) und Asthma bronchiale in den Jahren 2015 bis 2017.
Empfehlungen
Der Bericht beschreibt die Methodik und die Ergebnisse der Sekundärdatenanalyse zur Ermittlung von Patientenzahlen.
Methodik der Datenauswertung
Zur Bestimmung der Zählerpopulation wendet das IQWiG Kriterien in Anlehnung an den morbiditätsadjustierten Risikostrukturausgleich (Morbi-RSA) an. Es werden folgende Voraussetzungen definiert:
-
Mindestens zwei ambulante Diagnosen (gesichert) in unterschiedlichen Quartalen eines Jahres
-
Oder mindestens eine stationäre Haupt- oder Nebendiagnose
-
Durchgehende Versicherung über 365 beziehungsweise 366 Tage im Referenzjahr
-
Alter von 18 bis 100 Jahren
Ergebnisse zu COPD
Bei der chronisch obstruktiven Lungenerkrankung zeigen die Versorgungsdaten deutliche Abweichungen zu den Herstellerdossiers. Die ermittelte Prävalenz lag bei 3,56 bis 4,13 Prozent und damit signifikant unter den in Dossiers zitierten 13,2 Prozent der BOLD-Studie.
Zur Eingrenzung der Zielpopulation wird die Schweregradeinteilung nach GOLD herangezogen, welche auf der Einsekundenkapazität (FEV1) basiert:
| Schweregrad nach GOLD | Kriterium für die Obstruktion |
|---|---|
| I (leicht) | FEV1 ≥ 80 % Soll |
| II (mittelgradig) | FEV1 = 50 % bis 79 % Soll |
| III (schwer) | FEV1 = 30 % bis 49 % Soll |
| IV (sehr schwer) | FEV1 < 30 % Soll |
Ergebnisse zu PAH und Asthma
Für die pulmonale arterielle Hypertonie (WHO-Funktionsklasse II bis III) ergab die Analyse eine Prävalenz von 1,25 bis 1,57 pro 10.000. Diese Werte entsprechen den Obergrenzen der Dossierangaben.
Bei Asthma bronchiale lag die berechnete Prävalenz zwischen 5,02 und 5,79 Prozent. Auch hier bewegen sich die Ergebnisse in einer ähnlichen Größenordnung wie die Schätzungen in den entsprechenden Dossiers.
Nutzbarkeit der Versorgungsdaten
Das IQWiG bewertet die BARMER-Daten als geeignete Quelle zur Plausibilisierung von Zielpopulationen. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass Routinedaten primär abrechnungsrelevante Leistungen abbilden und spezifische klinische Parameter wie Eosinophilie oft nicht erfassen können.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von Routinedatenanalysen in Dossiers ist zu berücksichtigen, dass diese primär auf abrechnungsrelevanten Leistungsdaten basieren. Der Bericht verdeutlicht, dass spezifische klinische Einschlusskriterien, die sich nicht in ICD-10-Codes oder Verordnungsdaten abbilden lassen, die Validität von Prävalenzschätzungen einschränken können.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG nutzt diese pseudonymisierten Daten, um die von Pharmaunternehmen angegebenen Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation zu überprüfen. Laut Bericht ermöglicht dies eine transparente und unabhängige Plausibilisierung der Dossierangaben.
Der Bericht orientiert sich am Morbi-RSA-Verfahren. Eine Diagnose gilt als gesichert, wenn sie ambulant in zwei verschiedenen Quartalen oder einmalig als stationäre Diagnose codiert wurde.
Die Auswertung der Versorgungsdaten ergab eine deutlich niedrigere COPD-Prävalenz als die in Dossiers häufig zitierte BOLD-Studie. Der Bericht führt dies auf unterschiedliche Erhebungsmethoden und Fallkriterien zurück.
Nein, der Bericht stellt fest, dass sich bestimmte spezifische Patientencharakteristika nicht aus Leistungsdaten ableiten lassen. Ein Beispiel hierfür ist der Nachweis einer Eosinophilie bei Asthma bronchiale.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG GA17-04: Nutzung von BARMER-Versorgungsdaten im Verfahren der Dossierbewertung des IQWiG (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.