Maralixibat (PFIC): Indikation und Therapieempfehlung
Hintergrund
Der vorliegende IQWiG-Bericht (G24-19) bewertet das Dossier zu Maralixibat. Das Arzneimittel wird zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) eingesetzt.
Da Maralixibat als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung des Instituts fokussiert sich daher ausschließlich auf die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die Therapiekosten.
Die Zielpopulation umfasst Betroffene ab einem Alter von 3 Monaten. Die PFIC stellt eine chronische Erkrankung mit kontinuierlichem Therapiebedarf dar.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die Wirksamkeit von Maralixibat stark vom vorliegenden PFIC-Subtyp abhängt. Bei Vorliegen eines PFIC2-Genotyps mit BSEP3-Subtyp ist laut Fachinformation kein Ansprechen auf die Therapie zu erwarten, weshalb eine genaue Subtypisierung vor Therapiebeginn essenziell ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht wird Maralixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase bei Betroffenen ab einem Alter von 3 Monaten angewendet.
Die Kosten variieren stark nach Körpergewicht. Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten auf rund 77.600 Euro bei Säuglingen und bis zu 2 Millionen Euro bei Erwachsenen.
Die Dosierung erfolgt gewichtsadaptiert mit einer Anfangsdosis von 285 µg/kg Körpergewicht einmal täglich. Bei Bedarf und guter Verträglichkeit kann die Dosis auf bis zu 570 µg/kg zweimal täglich gesteigert werden.
Die Bewertung weist darauf hin, dass Personen mit dem BSEP3-Subtyp der PFIC2 nicht auf das Medikament ansprechen. Diese Gruppe ist von der Behandlung ausgeschlossen.
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Quelle: IQWiG G24-19: Maralixibat (intrahepatische Cholestase) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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