Maralixibat bei PFIC: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende IQWiG-Bericht (G24-19) bewertet das Dossier zu Maralixibat. Das Arzneimittel wird zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) eingesetzt.
Da Maralixibat als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung des Instituts fokussiert sich daher ausschließlich auf die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die Therapiekosten.
Die Zielpopulation umfasst Betroffene ab einem Alter von 3 Monaten. Die PFIC stellt eine chronische Erkrankung mit kontinuierlichem Therapiebedarf dar.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Zielpopulation und zu den Kosten:
Zielpopulation der GKV
Das Institut bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer geschätzte Patientenzahl von 49 bis 107 als unterschätzt. Eigene Berechnungen des Instituts ergeben eine korrigierte Zielpopulation:
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Es wird von 77 bis 177 Patientinnen und Patienten in der GKV ausgegangen.
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Die Abweichung resultiert aus methodischen Schwächen bei der Berechnung der mittleren transplantationsfreien Überlebenszeit durch den Unternehmer.
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Die ermittelten Zahlen gelten aufgrund limitierter Datenlage weiterhin als unsicher.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Maralixibat variieren stark nach Alter und Körpergewicht. Der Bericht bestätigt die Plausibilität der berechneten Kosten:
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Bei Kindern ab 3 Monaten belaufen sich die Kosten auf etwa 77.628 Euro pro Jahr.
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Bei Erwachsenen können die Jahrestherapiekosten bis zu 2.023.884 Euro betragen.
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Es fallen laut Fachinformation keine zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen an.
Versorgungsaspekte
Es wird erwartet, dass Maralixibat überwiegend im ambulanten Sektor verordnet wird. Aufgrund der Schwere des Krankheitsbildes können jedoch auch stationäre Aufenthalte oder eine weitergehende Betreuung erforderlich sein.
Dosierung
Die Dosierung von Maralixibat erfolgt gewichtsadaptiert und wird ein- bis zweimal täglich verabreicht. Die Dosis kann je nach Verträglichkeit und klinischer Anzeige gesteigert werden.
| Patientengruppe / Gewicht | Dosis pro kg Körpergewicht | Tägliches Volumen |
|---|---|---|
| Kinder (ab 3 Monaten, ca. 6-7 kg) | 285 µg/kg (Anfangsdosis, 1x tägl.) | 0,2 ml |
| Erwachsene / Jugendliche (≥ 50 kg) | 570 µg/kg (2x tägl.) | bis zu 3 ml pro Gabe (max. 6 ml/Tag) |
Das maximale Tagesdosisvolumen für Personen über 50 kg beträgt 6 ml, was 57 mg des Wirkstoffs entspricht. Angebrochene Flaschen haben eine maximale Haltbarkeit von 130 Tagen.
Kontraindikationen
Laut Bericht und Fachinformation sprechen Patientinnen und Patienten mit PFIC2, die ein vollständiges Fehlen oder eine mangelnde Funktion des Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen (BSEP3-Subtyp), nicht auf die Behandlung mit Maralixibat an. Diese Gruppe wird daher von der Zielpopulation ausgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die Wirksamkeit von Maralixibat stark vom vorliegenden PFIC-Subtyp abhängt. Bei Vorliegen eines PFIC2-Genotyps mit BSEP3-Subtyp ist laut Fachinformation kein Ansprechen auf die Therapie zu erwarten, weshalb eine genaue Subtypisierung vor Therapiebeginn essenziell ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht wird Maralixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase bei Betroffenen ab einem Alter von 3 Monaten angewendet.
Die Kosten variieren stark nach Körpergewicht. Der Bericht beziffert die Jahrestherapiekosten auf rund 77.600 Euro bei Säuglingen und bis zu 2 Millionen Euro bei Erwachsenen.
Die Dosierung erfolgt gewichtsadaptiert mit einer Anfangsdosis von 285 µg/kg Körpergewicht einmal täglich. Bei Bedarf und guter Verträglichkeit kann die Dosis auf bis zu 570 µg/kg zweimal täglich gesteigert werden.
Die Bewertung weist darauf hin, dass Personen mit dem BSEP3-Subtyp der PFIC2 nicht auf das Medikament ansprechen. Diese Gruppe ist von der Behandlung ausgeschlossen.
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Quelle: IQWiG G24-19: Maralixibat (intrahepatische Cholestase) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.