Odevixibat bei PFIC: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu Odevixibat zusammen. Das Arzneimittel ist als sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) zugelassen.
Da es sich um ein Medikament für ein seltenes Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut daher ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen und der Therapiekosten.
Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase ist eine seltene, genetisch bedingte Lebererkrankung, die zu einer gestörten Gallensekretion führt. Odevixibat kann bei betroffenen Personen ab einem Alter von 6 Monaten eingesetzt werden.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Zielpopulation und Versorgung:
Zielpopulation und Ausschlüsse
Laut Bewertung richtet sich die Therapie an Personen ab 6 Monaten mit einer progressiven familiären intrahepatischen Cholestase. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass bestimmte Gruppen nicht für die Behandlung infrage kommen oder keine Daten vorliegen:
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Personen mit PFIC2, die den BSEP3-Subtyp aufweisen (vollständiges Fehlen oder mangelnde Funktion der Gallensalzexportpumpe), sprechen laut Fachinformation nicht auf die Therapie an.
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Für Personen mit einer chirurgischen Gallendiversion liegen keine klinischen Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit vor.
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Auch für Personen nach einer Lebertransplantation fehlen klinische Daten zum Einsatz des Medikaments.
Epidemiologie und Patientenzahlen
Das Institut bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer geschätzte Zahl von 38 bis 112 infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung als unsicher. Die Unsicherheit resultiert aus der methodischen Herleitung, unter anderem bei der Schätzung der Lebenserwartung und der pauschalen Abbildung von Unsicherheitsspannen.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für das Medikament werden als plausibel eingestuft. Sie belaufen sich auf 52.747,37 Euro bis 1.878.606,82 Euro pro behandelter Person. Es fallen laut Bericht keine zusätzlichen Kosten für notwendige GKV-Leistungen an.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Dosierungsangaben aus der Fachinformation, die sich nach dem Körpergewicht richten:
| Indikation / Situation | Empfohlene Dosis | Anmerkung |
|---|---|---|
| PFIC (ab 6 Monaten) | 40 µg/kg/Tag | Standarddosierung |
| Therapieversagen | 120 µg/kg/Tag | Eskalationsdosis, wenn nach 3 Monaten mit der Standarddosis kein Ansprechen erreicht wurde |
Kontraindikationen
Der Bericht verweist auf die Fachinformation, wonach Personen mit PFIC2 und einem BSEP3-Subtyp (vollständiges Fehlen oder mangelnde Funktion des Proteins der Gallensalzexportpumpe) nicht auf die Behandlung mit Odevixibat ansprechen. Diese Gruppe wird daher bei der Ermittlung der Zielpopulation ausgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass vor einem Therapiebeginn mit Odevixibat der genaue genetische Subtyp der Erkrankung bekannt sein sollte. Bei Vorliegen einer PFIC2 mit BSEP3-Subtyp ist laut Fachinformation kein Ansprechen auf das Medikament zu erwarten, weshalb diese Gruppe von der Therapie ausgeschlossen ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht wird das Medikament bei betroffenen Personen ab einem Alter von 6 Monaten angewendet.
Die Bewertung gibt die reinen Arzneimittelkosten pro Jahr mit etwa 52.700 Euro bis 1,88 Millionen Euro an. Diese weite Spanne ergibt sich aus der streng gewichtsadaptierten Dosierung.
Der Bericht stellt klar, dass Personen mit PFIC2 und einem BSEP3-Subtyp nicht auf die Therapie ansprechen. Für Personen mit chirurgischer Gallendiversion oder nach einer Lebertransplantation fehlen zudem klinische Daten.
Die Standarddosis beträgt laut zitierten Angaben 40 µg/kg Körpergewicht pro Tag. Bei fehlendem Ansprechen nach drei Monaten kann eine Eskalation auf 120 µg/kg pro Tag erfolgen.
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Quelle: IQWiG G21-28: Odevixibat (Cholestase [ab 6 Monaten]) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.