Maralixibat: Therapie bei Alagille-Syndrom (Pruritus)
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat im Rahmen der frühen Nutzenbewertung das Orphan Drug Maralixibat bewertet. Der Fokus der Dossierbewertung liegt auf der Ermittlung der Patientenzahlen und der Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Maralixibat wird zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patientinnen und Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) eingesetzt. Die Zulassung umfasst die Anwendung ab einem Alter von 2 Monaten.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird separat durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Therapie mit Maralixibat ist zu beachten, dass laut Fachinformation regelmäßige Leberfunktionstests erforderlich sind. Diese verursachen zusätzliche Aufwände im Versorgungsalltag, die bei der Therapieplanung einkalkuliert werden sollten.
Häufig gestellte Fragen
Laut Dossierbewertung ist das Medikament zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patientinnen und Patienten mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von 2 Monaten zugelassen.
Die Einnahme erfolgt einmal täglich als kontinuierliche Therapie. Die empfohlene Zieldosis richtet sich nach dem Körpergewicht und beträgt 380 µg/kg täglich.
Die Jahrestherapiekosten variieren stark je nach Körpergewicht. Der Bericht beziffert sie auf rund 148.900 Euro für Säuglinge unter einem Jahr und bis zu knapp 1,5 Millionen Euro für Erwachsene.
Die IQWiG-Bewertung schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf etwa 258 Personen. Diese Zahl ist jedoch aufgrund methodischer Limitationen der zugrundeliegenden Studien mit Unsicherheiten behaftet.
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Quelle: IQWiG G23-02: Maralixibat (cholestatischer Pruritus) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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