Cholsäure: Therapie bei Gallensäuresynthese-Störungen
Hintergrund
Cholsäure ist ein Orphan Drug zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese. Dies betrifft spezifisch den 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder den Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel.
Die Zulassung umfasst Säuglinge, Kinder und Jugendliche im Alter von einem Monat bis 18 Jahren sowie Erwachsene. Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen nach § 35a SGB V gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) bewertet daher ausschließlich die Angaben zur Anzahl der GKV-Patienten in der Zielpopulation sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Cholsäure wird ein strenges, zeitlich gestaffeltes Monitoring gefordert. Es wird darauf hingewiesen, dass die Kontrollintervalle nach dem ersten Jahr von vierteljährlich auf halbjährlich und ab dem fünften Jahr auf jährliche Vorstellungen gestreckt werden können.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für angeborene Störungen der primären Gallensäuresynthese zugelassen. Dies schließt spezifische Enzymdefekte wie den 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel ein.
Laut Bericht ist die Therapie für Säuglinge ab einem Alter von einem Monat zugelassen. Sie kann bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen fortgeführt werden.
Das Institut stellt fest, dass die Fachinformation das Anwendungsgebiet nicht auf Patienten ohne Lebertransplantation beschränkt. Auch diese Patientengruppe kann für eine medikamentöse Behandlung infrage kommen.
Die Jahrestherapiekosten variieren je nach benötigter Dosis (50 bis 500 mg) erheblich. Sie liegen laut Dossierbewertung zwischen rund 37.000 Euro und 370.000 Euro pro Patient.
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Quelle: IQWiG G14-03: Cholsäure - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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