Givosiran bei akuter hepatischer Porphyrie: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G20-07 befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Givosiran zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP). Das Medikament ist als Orphan Drug für seltene Leiden zugelassen.
Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Daher beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) an das IQWiG auf spezifische ökonomische und epidemiologische Teilbereiche.
Es wird in diesem Verfahren ausschließlich bewertet, wie hoch die Anzahl der infrage kommenden Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ist. Zudem werden die zu erwartenden Therapiekosten für die GKV analysiert.
Empfehlungen
Der Bericht fasst folgende zentrale Ergebnisse zur Versorgungssituation zusammen:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Givosiran ist laut Zulassung für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit einer AHP indiziert.
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der GKV auf 990 bis 1719 Personen.
Das IQWiG bewertet diese Zahl jedoch als Unterschätzung. Die Gründe hierfür sind laut Bericht:
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Ein zu kurzer Betrachtungszeitraum bei der Datenerhebung, da nur das Jahr 2018 berücksichtigt wurde
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Der unzulässige Ausschluss von Personen ohne AHP-assoziierte Hospitalisierung
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Der Ausschluss von Personen ohne Notfallbehandlung oder Hämin-Anwendung
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für das zu bewertende Arzneimittel belaufen sich auf 638.428,55 € bis 1.276.848,35 € pro behandelter Person.
Diese Spanne wird vom IQWiG sowohl für das erste als auch für die folgenden Behandlungsjahre als in der Größenordnung plausibel eingestuft.
Zusätzlich fallen im ersten Behandlungsjahr geringe Kosten für begleitende Diagnostik an.
Dosierung
Der Verbrauch von Givosiran richtet sich nach dem Körpergewicht der behandelten Person. Der Bericht legt folgende Parameter für die Kostenberechnung zugrunde:
| Parameter | Verbrauch / Kosten | Anmerkung |
|---|---|---|
| Givosiran (untere Grenze) | 1 Durchstechflasche pro Behandlung | Basierend auf geringerem Körpergewicht (z.B. bei 12-Jährigen) |
| Givosiran (obere Grenze) | 2 Durchstechflaschen pro Behandlung | Basierend auf einem durchschnittlichen Körpergewicht von 77,0 kg |
| Leberfunktionstests | 8,75 € pro Jahr | Laut Zulassung routinemäßig nur im 1. Behandlungsjahr erforderlich |
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Leberfunktionstests laut Zulassung routinemäßig nur im ersten Behandlungsjahr als zusätzlich notwendige Leistung gelten. Nach dem sechsten Behandlungsmonat erfolgen diese Tests gemäß Bericht nur noch in Abhängigkeit von der klinischen Indikation.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Givosiran für die Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) indiziert. Die Zulassung umfasst Erwachsene sowie Jugendliche ab 12 Jahren.
Die Jahrestherapiekosten werden im Bericht auf 638.428,55 € bis 1.276.848,35 € pro Person beziffert. Das IQWiG stuft diese Größenordnung als plausibel ein.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Verfahren lediglich Patientenzahlen und Kosten.
Der Hersteller schätzt die Zahl auf 990 bis 1719 Betroffene. Das IQWiG geht jedoch von einer Unterschätzung aus, da unter anderem asymptomatische Verläufe methodisch ausgeschlossen wurden.
Der Bericht gibt an, dass im ersten Behandlungsjahr Leberfunktionstests durchgeführt werden. Ab dem sechsten Monat erfolgen diese Tests nur noch nach klinischer Indikation.
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Quelle: IQWiG G20-07: Givosiran (akute hepatische Porphyrie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.