Akute hepatische Porphyrie (AHP): Givosiran-Therapie
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G20-07 befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Givosiran zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP). Das Medikament ist als Orphan Drug für seltene Leiden zugelassen.
Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Daher beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) an das IQWiG auf spezifische ökonomische und epidemiologische Teilbereiche.
Es wird in diesem Verfahren ausschließlich bewertet, wie hoch die Anzahl der infrage kommenden Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) ist. Zudem werden die zu erwartenden Therapiekosten für die GKV analysiert.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Leberfunktionstests laut Zulassung routinemäßig nur im ersten Behandlungsjahr als zusätzlich notwendige Leistung gelten. Nach dem sechsten Behandlungsmonat erfolgen diese Tests gemäß Bericht nur noch in Abhängigkeit von der klinischen Indikation.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist Givosiran für die Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) indiziert. Die Zulassung umfasst Erwachsene sowie Jugendliche ab 12 Jahren.
Die Jahrestherapiekosten werden im Bericht auf 638.428,55 € bis 1.276.848,35 € pro Person beziffert. Das IQWiG stuft diese Größenordnung als plausibel ein.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Verfahren lediglich Patientenzahlen und Kosten.
Der Hersteller schätzt die Zahl auf 990 bis 1719 Betroffene. Das IQWiG geht jedoch von einer Unterschätzung aus, da unter anderem asymptomatische Verläufe methodisch ausgeschlossen wurden.
Der Bericht gibt an, dass im ersten Behandlungsjahr Leberfunktionstests durchgeführt werden. Ab dem sechsten Monat erfolgen diese Tests nur noch nach klinischer Indikation.
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Quelle: IQWiG G20-07: Givosiran (akute hepatische Porphyrie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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