Etranacogen Dezaparvovec: Indikation bei Hämophilie B
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G23-10 bewertet das Dossier zu Etranacogen Dezaparvovec. Es handelt sich um ein Orphan Drug zur Behandlung der schweren und mittelschweren Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel).
Die Therapie richtet sich an erwachsene Personen, die in ihrer Vorgeschichte keine Faktor-IX-Inhibitoren aufweisen. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Der Bericht fokussiert sich daher ausschließlich auf die Überprüfung der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten. Bewertet werden die geschätzte Anzahl der Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die zu erwartenden Therapiekosten.
💡Praxis-Tipp
Bei einer stationären Verabreichung von Etranacogen Dezaparvovec weist der Bericht darauf hin, dass der Wirkstoff den Status 11 für Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden (NUB) erhalten hat. Es wird angemerkt, dass für das Jahr 2023 ein krankenhausindividuelles NUB-Entgelt vereinbart werden kann.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament für erwachsene Personen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B zugelassen. Voraussetzung ist, dass in der Vorgeschichte keine Faktor-IX-Inhibitoren aufgetreten sind.
Es handelt sich um eine einmalige Gabe des Wirkstoffs. Die Dosierung erfolgt gewichtsabhängig mit 2 x 10^13 Genomkopien pro Kilogramm Körpergewicht.
Etranacogen Dezaparvovec ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Bei diesen Medikamenten gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
Der Bericht nennt verschiedene Laboruntersuchungen als zusätzliche GKV-Leistungen. Eine abdominelle Sonographie und die Bestimmung von Alpha-Fetoprotein werden gemäß Fachinformation nur bei Risikofaktoren für ein hepatozelluläres Karzinom empfohlen.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G23-10: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG G22-31: Valoctocogen Roxaparvovec (Hämophilie) -Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G24-12: Danicopan (Paroxysmale Hämoglobinurie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG A23-10: Emicizumab (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G16-03: Albutrepenonacog alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
IQWiG G16-06: Eftrenonacog alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V
IQWiG A21-137: Albutrepenonacog alfa (Hämophilie B) - Bewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-90: Nonacog beta pegol (Hämophilie B, Kinder < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G23-01: Sutimlimab (hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen