Eftrenonacog alfa: Hämophilie B Therapie und Dosierung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht (G16-06) aus dem Jahr 2016 bewertet Eftrenonacog alfa im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Das Medikament ist als Orphan Drug zur Behandlung der Hämophilie B zugelassen.
Hämophilie B ist eine seltene Erkrankung, die auf einem angeborenen Faktor-IX-Mangel beruht und zu einer gestörten Blutgerinnung führt. Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen des Präparats gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
Die Bewertung des Instituts fokussiert sich daher ausschließlich auf die Ermittlung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten. Es wird von einer Zielpopulation von 580 bis 660 GKV-Versicherten in Deutschland ausgegangen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Eftrenonacog alfa wird darauf hingewiesen, dass die Dosis und das Dosierungsintervall stets an das individuelle klinische Ansprechen angepasst werden müssen. Zudem ist zu berücksichtigen, dass die tatsächlichen Therapiekosten durch individuelle Verträge zwischen Krankenhäusern oder Hämophiliezentren und dem pharmazeutischen Unternehmer vom Listenpreis abweichen können.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B indiziert. Laut IQWiG-Bericht schließt die Zulassung Patienten aller Altersgruppen mit angeborenem Faktor-IX-Mangel ein.
Die Zulassung empfiehlt als Anfangsdosis entweder 50 I.E. pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich oder 100 I.E. pro kg alle 10 Tage. Die höchste empfohlene Dosis zur Prophylaxe liegt bei 100 I.E. pro kg einmal wöchentlich.
Eftrenonacog alfa ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Bei diesen Präparaten gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt, solange eine bestimmte Umsatzgrenze nicht überschritten wird.
Die Jahrestherapiekosten für die Prophylaxe sind stark vom Körpergewicht abhängig. Sie bewegen sich laut Bericht zwischen rund 103.000 Euro bei Kleinkindern und bis zu 796.000 Euro bei erwachsenen Patienten.
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Quelle: IQWiG G16-06: Eftrenonacog alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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