Eftrenonacog alfa bei Hämophilie B: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht (G16-06) aus dem Jahr 2016 bewertet Eftrenonacog alfa im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Das Medikament ist als Orphan Drug zur Behandlung der Hämophilie B zugelassen.
Hämophilie B ist eine seltene Erkrankung, die auf einem angeborenen Faktor-IX-Mangel beruht und zu einer gestörten Blutgerinnung führt. Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen des Präparats gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt.
Die Bewertung des Instituts fokussiert sich daher ausschließlich auf die Ermittlung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie auf die zu erwartenden Therapiekosten. Es wird von einer Zielpopulation von 580 bis 660 GKV-Versicherten in Deutschland ausgegangen.
Empfehlungen
Die Dossierbewertung fasst die zugelassenen Anwendungsgebiete und die epidemiologischen Daten zusammen.
Indikation und Zielpopulation
Laut Bericht ist Eftrenonacog alfa für folgende Bereiche indiziert:
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Behandlung von Blutungen bei Hämophilie B
-
Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie B
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Anwendung bei Patienten aller Altersgruppen mit angeborenem Faktor-IX-Mangel
Zusatznutzen und Versorgung
Das Ausmaß des medizinischen Zusatznutzens wird nicht vom IQWiG, sondern abschließend vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Hinsichtlich der Versorgung wird im Bericht darauf hingewiesen, dass Faktor-IX-Präparate überwiegend direkt über Krankenhäuser und spezialisierte Hämophiliezentren bezogen werden. Ein Vertrieb über öffentliche Apotheken findet in der Regel nicht statt.
Diagnostische Begleitleistungen
Im Rahmen der Therapie fallen laut Bewertung zusätzliche GKV-Leistungen an. Dazu gehören:
-
Die laborchemische Bestimmung des Faktors IX
-
Die Durchführung einer Hemmkörperbestimmung
Die Häufigkeit dieser Untersuchungen ist jedoch individuell verschieden und unterscheidet sich nicht regelhaft von anderen Faktor-IX-Präparaten.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Dosierungsempfehlungen für die prophylaktische Therapie gemäß der Zulassung. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht und dem individuellen Ansprechen. Für die Bedarfstherapie bei akuten Blutungen werden keine pauschalen Dosisangaben gemacht, da diese individuell stark variieren.
| Altersgruppe | Empfohlene Anfangsdosis (Prophylaxe) | Dosierungsintervall | Maximale Dosisempfehlung |
|---|---|---|---|
| Kinder unter 12 Jahren | 50 bis 60 I.E. pro kg | 1-mal wöchentlich | Keine Angabe im Bericht |
| Patienten ab 12 Jahren | 50 I.E. pro kg | 1-mal wöchentlich | 100 I.E. pro kg 1-mal wöchentlich |
| Patienten ab 12 Jahren (Alternativ) | 100 I.E. pro kg | Alle 10 Tage | 100 I.E. pro kg 1-mal wöchentlich |
Die Jahrestherapiekosten für die Prophylaxe variieren je nach Altersgruppe und Körpergewicht erheblich. Sie reichen von etwa 103.000 Euro bei Kindern unter 6 Jahren bis zu knapp 800.000 Euro bei Erwachsenen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Eftrenonacog alfa wird darauf hingewiesen, dass die Dosis und das Dosierungsintervall stets an das individuelle klinische Ansprechen angepasst werden müssen. Zudem ist zu berücksichtigen, dass die tatsächlichen Therapiekosten durch individuelle Verträge zwischen Krankenhäusern oder Hämophiliezentren und dem pharmazeutischen Unternehmer vom Listenpreis abweichen können.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B indiziert. Laut IQWiG-Bericht schließt die Zulassung Patienten aller Altersgruppen mit angeborenem Faktor-IX-Mangel ein.
Die Zulassung empfiehlt als Anfangsdosis entweder 50 I.E. pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich oder 100 I.E. pro kg alle 10 Tage. Die höchste empfohlene Dosis zur Prophylaxe liegt bei 100 I.E. pro kg einmal wöchentlich.
Eftrenonacog alfa ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Bei diesen Präparaten gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt, solange eine bestimmte Umsatzgrenze nicht überschritten wird.
Die Jahrestherapiekosten für die Prophylaxe sind stark vom Körpergewicht abhängig. Sie bewegen sich laut Bericht zwischen rund 103.000 Euro bei Kleinkindern und bis zu 796.000 Euro bei erwachsenen Patienten.
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Quelle: IQWiG G16-06: Eftrenonacog alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.