Nonacog beta pegol bei Hämophilie B: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A23-90 untersucht den Wirkstoff Nonacog beta pegol zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen. Die Zielgruppe umfasst Kinder im Alter von unter 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate fest. Der pharmazeutische Unternehmer wählte für den Vergleich rekombinante Präparate aus.
Laut Bericht wird die Anzahl der betroffenen Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 103 bis 108 geschätzt. Es besteht laut Herstellerangaben ein medizinischer Bedarf an Präparaten mit reduzierter Anwendungshäufigkeit.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Der Bericht kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Es wurden keine direkt vergleichenden randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert.
Eingereichte Studiendaten
Der pharmazeutische Unternehmer legte die zulassungsbegründenden einarmigen Studien Paradigm 5 und Paradigm 6 vor. Diese werden vom IQWiG wie folgt bewertet:
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Paradigm 5 schloss vorbehandelte männliche Kinder bis 12 Jahre mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg ein.
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Paradigm 6 untersuchte nicht vorbehandelte männliche Kinder unter 6 Jahren.
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Da beide Studien keinen direkten Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen, sind sie für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet.
Jahrestherapiekosten
Die Bewertung listet die reinen Arzneimittelkosten für die Prophylaxebehandlung auf. Für Nonacog beta pegol belaufen sich diese auf:
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89.199,89 Euro für Kinder unter 6 Jahren
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134.341,41 Euro für Kinder von 6 bis unter 12 Jahren
Dosierung
Laut den im Bericht zitierten Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung gelten folgende Dosierungsempfehlungen für die Prophylaxe:
| Wirkstoff | Altersgruppe | Empfohlene Dosierung |
|---|---|---|
| Nonacog beta pegol | Kinder < 12 Jahre | 40 I.E./kg Körpergewicht einmal wöchentlich |
Eine routinemäßige Überwachung der Faktor-IX-Aktivität zur Dosisanpassung ist laut Dokument nicht erforderlich. Bei Bedarf wird der Einsatz eines chromogenen Tests empfohlen, da Polyethylenglycol (PEG) mit verschiedenen aPTT-Reagenzien im Einstufen-Gerinnungstest interferieren kann.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt basierend auf der Fachinformation folgende Warnhinweise und Risiken:
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Allergische Reaktionen: Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie sind möglich, da das Produkt Spuren von Hamsterproteinen enthält.
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Hemmkörperbildung: Nach wiederholter Behandlung wird eine Überwachung auf neutralisierende Antikörper (Inhibitoren) in Bethesda-Einheiten empfohlen.
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Thrombotische Komplikationen: Ein Risiko besteht insbesondere bei Lebererkrankungen, postoperativ, bei Säuglingen oder bei einer Verbrauchskoagulopathie.
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Kardiovaskuläres Risiko: Bei bestehenden Risikofaktoren kann die Substitutionstherapie das kardiovaskuläre Risiko erhöhen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht wird bei der Laborüberwachung von Nonacog beta pegol der Einsatz eines chromogenen Tests empfohlen. Es wird darauf hingewiesen, dass herkömmliche Einstufen-Gerinnungstests durch das enthaltene Polyethylenglycol (PEG) gestört werden können, was zu verfälschten aPTT-Ergebnissen führen kann.
Häufig gestellte Fragen
Die IQWiG-Bewertung kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Es lagen keine geeigneten direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Für die Prophylaxe bei Kindern unter 12 Jahren wird eine Dosis von 40 I.E. pro Kilogramm Körpergewicht einmal wöchentlich empfohlen. Eine routinemäßige Überwachung der Faktor-IX-Aktivität zur Dosisanpassung ist laut Bericht nicht zwingend erforderlich.
Es wird primär die Verwendung eines chromogenen Tests empfohlen. Falls ein Einstufen-Gerinnungstest genutzt wird, muss ein aPTT-Reagenz verwendet werden, das explizit für dieses Präparat geeignet ist, um Interferenzen durch PEG zu vermeiden.
Die reinen Arzneimittelkosten für die Prophylaxe betragen laut Bericht rund 89.200 Euro für Kinder unter 6 Jahren. Für Kinder zwischen 6 und unter 12 Jahren belaufen sich die Kosten auf etwa 134.300 Euro pro Jahr.
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Quelle: IQWiG A23-90: Nonacog beta pegol (Hämophilie B, Kinder < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.