Danicopan bei PNH: IQWiG-Nutzenbewertung

Hintergrund

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat eine Dossierbewertung zu Danicopan veröffentlicht. Das Arzneimittel wird zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt.

Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Der Bericht fokussiert sich daher ausschließlich auf die Anzahl der betroffenen Personen und die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).

Danicopan ist als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zugelassen. Es richtet sich an erwachsene Erkrankte, die unter der Basistherapie weiterhin eine residuale hämolytische Anämie aufweisen.

Empfehlungen

Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Zielpopulation und den Kosten:

Zielpopulation und Patientenzahlen

Laut Bewertung wird die vom pharmazeutischen Unternehmer (pU) geschätzte Zahl von 19 bis 149 Betroffenen in der GKV als unterschätzt eingestuft. Das IQWiG kritisiert die Berechnungsgrundlage für den Anteil der Personen mit klinisch signifikanter extravasaler Hämolyse (EVH).

Folgende methodische Mängel werden im Bericht genannt:

• Die Untergrenze basiert auf unzureichenden Daten und weicht von der Fachinformation ab.

• Die Obergrenze berücksichtigt fälschlicherweise nur Personen, die nach mindestens 6 Monaten Eculizumab-Behandlung klinisch stabil waren.

• Eine realistischere Schätzung des IQWiG geht von 65 bis 351 Betroffenen in der GKV aus.

Therapiekosten

Die Bewertung bestätigt die Plausibilität der reinen Arzneimittelkosten. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass für die Basistherapien zusätzliche GKV-Leistungen anfallen.

Dazu gehören laut Bericht:

• Kosten für die Überwachung des Laktatdehydrogenase-Spiegels (bei Eculizumab).

• Überwachungszeiten von einer Stunde nach jeder Infusion (bei Eculizumab).

• Kosten für die Infusionstherapie gemäß Einheitlichem Bewertungsmaßstab.

• Kosten für die Herstellung parenteraler Zubereitungen gemäß Hilfstaxe, sofern diese in einer Apotheke erfolgt.

Dosierung

Die Bewertung listet folgende Applikationswege und reine Arzneimittelkosten (Jahrestherapiekosten) auf:

Wirkstoff	Applikationsform	Frequenz	Jahrestherapiekosten (Arzneimittel)
Danicopan	Oral	3-mal täglich	ca. 95.831 € – 127.740 €
Ravulizumab	Intravenöse Infusion	6,5-mal pro Jahr	ca. 331.653 €
Eculizumab	Intravenöse Infusion	22,8 bis 30,4-mal pro Jahr	ca. 362.493 € – 483.324 €

Praxis-Tipp

Laut IQWiG-Bericht ist bei der Verordnung der Kombinationstherapie aus Danicopan und Eculizumab oder Ravulizumab zu beachten, dass neben den reinen Arzneimittelkosten weitere Aufwände entstehen. Es wird betont, dass insbesondere bei Eculizumab eine einstündige Nachbeobachtung sowie Laborkontrollen (Laktatdehydrogenase) erforderlich sind, die in der Praxisorganisation berücksichtigt werden müssen.

Häufig gestellte Fragen

Für wen ist Danicopan zugelassen?

Laut Bewertung ist Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zugelassen. Es wird bei erwachsenen Personen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt, die eine residuale hämolytische Anämie aufweisen.

Wie hoch sind die Jahrestherapiekosten für Danicopan?

Der Bericht beziffert die reinen Arzneimittelkosten für Danicopan auf etwa 95.800 bis 127.700 Euro pro Jahr. In Kombination mit den Basistherapien steigen die Gesamtkosten auf über 427.000 Euro jährlich.

Wie wird Danicopan eingenommen?

Die Bewertung gibt an, dass Danicopan dreimal täglich oral eingenommen wird. Die Basistherapien Ravulizumab und Eculizumab werden hingegen als intravenöse Infusionen verabreicht.

Wie viele PNH-Erkrankte kommen für die Therapie infrage?

Das IQWiG schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 65 bis 351 Personen. Die deutlich niedrigere Schätzung des pharmazeutischen Unternehmers wird im Bericht als methodisch unzureichend und unterschätzt bewertet.