Hämophilie B: Albutrepenonacog alfa Therapie-Empfehlung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa bewertet. Der Wirkstoff ist zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate fest. Der pharmazeutische Unternehmer wählte hierfür Eftrenonacog alfa.
Da der Hersteller keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und die eingereichten indirekten Vergleiche methodische Mängel aufwiesen, konnte das IQWiG keinen Zusatznutzen ableiten. Die Bewertung weicht von einer früheren G-BA-Entscheidung aus dem Jahr 2016 ab, bei der aufgrund des Orphan-Drug-Status ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt wurde.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht hebt hervor, dass Patienten mit allergischen Reaktionen auf das Vorhandensein eines Faktor-IX-Hemmkörpers getestet werden sollten. Es wird darauf hingewiesen, dass Patienten mit solchen Hemmkörpern ein erhöhtes Anaphylaxie-Risiko bei fortgesetzter Behandlung aufweisen können.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es wurden keine geeigneten vergleichenden Studiendaten vom Hersteller vorgelegt.
Die übliche Dosis zur Langzeitprophylaxe beträgt gemäß Fachinformation 35 bis 50 IE/kg Körpergewicht einmal wöchentlich. Bei gut eingestellten Patienten kann das Intervall auf 10 bis 14 Tage verlängert werden.
Es wird empfohlen, die Faktor-IX-Spiegel im Verlauf der Behandlung regelmäßig zu bestimmen. Zudem wird zu einer Überwachung auf die Bildung neutralisierender Antikörper (Hemmkörper) geraten.
Der Bericht beziffert die reinen Arzneimittelkosten für die Prophylaxe je nach Alter und Gewicht auf etwa 59.000 Euro bei Kleinkindern bis zu über 588.000 Euro bei Erwachsenen pro Jahr. Die Kosten für eine Bedarfsbehandlung sind patientenindividuell.
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Quelle: IQWiG A21-137: Albutrepenonacog alfa (Hämophilie B) - Bewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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