Albutrepenonacog alfa bei Hämophilie B: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Artikel fasst die Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu Albutrepenonacog alfa zusammen. Das Medikament wird zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) aller Altersgruppen eingesetzt.
Da es sich bei Albutrepenonacog alfa um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) daher ausschließlich mit der Bewertung der GKV-Patientenzahlen und der Therapiekosten beauftragt.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Erkenntnisse zur Versorgungssituation:
Zielpopulation in der GKV
Laut Bewertung umfasst die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) schätzungsweise 529 bis 1233 Patienten. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass diese Spanne mit erheblichen Unsicherheiten behaftet ist.
Die Unsicherheiten ergeben sich laut Bericht aus folgenden Faktoren:
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Die Untergrenze basiert auf Registerdaten, bei denen von einer unvollständigen Meldung auszugehen ist, was tendenziell zu einer Unterschätzung führt.
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Die Obergrenze wird als überschätzt bewertet, da die zugrundeliegenden Kriterien des Morbi-RSA keine sichere Abgrenzung von Patienten ohne Bedarfsmedikation erlauben.
Bewertung der Therapiekosten
Die vom pharmazeutischen Unternehmer berechneten Jahrestherapiekosten werden im Bericht kritisch betrachtet. Es wird angemerkt, dass Faktor-IX-Präparate überwiegend direkt von Krankenhäusern und Hämophiliezentren bezogen werden und nicht über öffentliche Apotheken.
Die tatsächlichen Kosten fallen laut Bewertung voraussichtlich geringer aus, als im Dossier angegeben. Dies ist der Fall, wenn anstelle der Arzneimittelpreisverordnung der direkte Herstellerabgabepreis zuzüglich Mehrwertsteuer (Direktbezug) zugrunde gelegt wird.
Dosierung
Der Bericht skizziert den theoretischen Verbrauch für die prophylaktische Therapie bei schwerer Hämophilie B basierend auf der Fachinformation. Die Kosten für eine reine Bedarfstherapie sind patientenindividuell und werden nicht pauschal beziffert.
| Altersgruppe (mittleres Gewicht) | Dosierung (Prophylaxe) | Geschätzte Jahrestherapiekosten (Dossierangabe) |
|---|---|---|
| Unter 6 Jahre (15 kg) | 35–50 I.E./kg 1-mal wöchentlich | ca. 136.204 € |
| 6 bis < 12 Jahre (32,5 kg) | 35–50 I.E./kg 1-mal wöchentlich | 223.841 € – 314.367 € |
| 12 bis < 18 Jahre (61,7 kg) | 35–50 I.E./kg 1-mal wöchentlich ODER 75 I.E./kg alle 10–14 Tage | 399.117 € – 599.885 € |
| Erwachsene (84,3 kg) | 35–50 I.E./kg 1-mal wöchentlich ODER 75 I.E./kg alle 10–14 Tage | 531.602 € – 818.868 € |
💡Praxis-Tipp
Bei der Kalkulation der Therapiekosten für Albutrepenonacog alfa ist zu berücksichtigen, dass die Listenpreise der Apotheken oft nicht die reale Versorgungslage widerspiegeln. Der Bericht weist darauf hin, dass durch den direkten Bezug über Hämophiliezentren und Krankenhäuser in der Praxis von niedrigeren Arzneimittelkosten auszugehen ist.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) aller Altersgruppen indiziert.
Da Albutrepenonacog alfa als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) eingestuft ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem speziellen Verfahren lediglich die Patientenzahlen und die Therapiekosten.
Laut den Berechnungen im Dossier liegen die Jahrestherapiekosten für die Prophylaxe bei Erwachsenen zwischen rund 531.000 Euro und 818.000 Euro. Der Bericht merkt jedoch an, dass diese Kosten durch Direktbezug in der Praxis geringer ausfallen dürften.
Die übliche Dosierung beträgt 35 bis 50 Internationale Einheiten (I.E.) pro Kilogramm Körpergewicht einmal wöchentlich. Bei Patienten ab 12 Jahren, die gut eingestellt sind, kann laut Fachinformation auch eine Dosis von 75 I.E. pro Kilogramm alle 10 bis 14 Tage angewendet werden.
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Quelle: IQWiG G16-03: Albutrepenonacog alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2016). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.