Tisagenlecleucel bei follikulärem Lymphom: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet Tisagenlecleucel zur Behandlung des follikulären Lymphoms (FL).
Es handelt sich um eine Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V für Orphan Drugs.
Da der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt gilt, fokussiert sich die Bewertung ausschließlich auf die Patientenzahlen und die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst erwachsene Personen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.
Empfehlungen
Da es sich um ein Methodenpapier zur Nutzenbewertung handelt, formuliert der Bericht keine klinischen Empfehlungen, sondern bewertet die epidemiologischen und gesundheitsökonomischen Daten.
Ermittlung der Zielpopulation
Der Bericht schätzt die GKV-Zielpopulation auf 647 bis 686 erwachsene Betroffene. Diese Zahl basiert auf einer Routinedatenanalyse der InGef-Datenbank aus den Jahren 2014 bis 2020.
Laut Bewertung ist diese Schätzung jedoch mit Unsicherheiten behaftet. Es wird angemerkt, dass der Beobachtungszeitraum von sechs Jahren zu einer tendenziellen Unterschätzung führen könnte.
Therapiekosten und Erstattung
Die Bewertung beziffert die reinen Arzneimittelkosten für Tisagenlecleucel auf 265.000,00 Euro (Stand Lauer-Taxe Mai 2022). Da der Wirkstoff nicht über den Großhandel vertrieben wird, fallen keine üblichen gesetzlichen Rabatte an.
Zusätzlich entstehen Kosten für die Lymphozytendepletion (LDC) sowie stationäre Fallpauschalen (DRG). Die Jahrestherapiekosten belaufen sich laut Bericht auf:
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Etwa 269.245 Euro bei ambulanter LDC und stationärer CAR-T-Zell-Gabe
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Etwa 271.113 Euro bei komplett stationärer Durchführung
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Jeweils zuzüglich krankenhausindividueller NUB-Entgelte (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden)
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fachinformation für die Vorbereitung und Durchführung der CAR-T-Zell-Therapie:
| Therapie | Dosierung | Dauer/Häufigkeit |
|---|---|---|
| Tisagenlecleucel | 0,6 bis 6,0 x 10^8 CAR-T-Zellen | Einmalige Infusion |
| Fludarabin (LDC) | 25 mg/m2 Körperoberfläche | Täglich über 3 Tage |
| Cyclophosphamid (LDC) | 250 mg/m2 Körperoberfläche | Täglich über 3 Tage |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht kann die Chemotherapie zur Lymphozytendepletion entfallen, sofern die Anzahl der weißen Blutzellen eine Woche vor der Infusion mit Tisagenlecleucel bei maximal 1000 Zellen/μl liegt. Es wird zudem darauf hingewiesen, dass die Therapie aufgrund der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie rein stationär erfolgen muss. Da es sich um eine Einmalgabe handelt, sind keine Therapieabbrüche im klassischen Sinne zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht ist die Therapie für Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie angezeigt.
Die Bewertung gibt die reinen Arzneimittelkosten mit 265.000 Euro an. Inklusive der Begleittherapien und stationären Aufenthalte belaufen sich die Jahrestherapiekosten auf rund 269.000 bis 271.000 Euro zuzüglich individueller Klinikentgelte.
Der Bericht schätzt die GKV-Zielpopulation in Deutschland auf 647 bis 686 erwachsene Betroffene pro Jahr. Diese Schätzung wird jedoch aufgrund methodischer Einschränkungen der zugrundeliegenden Datenbankanalyse als unsicher eingestuft.
Gemäß der zitierten Fachinformation wird eine dreitägige Vorbehandlung mit Fludarabin und Cyclophosphamid durchgeführt. Diese kann laut Bericht sowohl ambulant als auch stationär erfolgen.
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Quelle: IQWiG G22-23: Tisagenlecleucel (follikuläres Lymphom) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.