Tisagenlecleucel bei B-Zell-ALL: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G18-11 aus dem Jahr 2018 befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Tisagenlecleucel. Das Arzneimittel ist als Orphan Drug eingestuft.
Es wird zur Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen bis zu 25 Jahren mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (B-Zell-ALL) eingesetzt. Dies schließt Rezidive nach einer Transplantation oder ab dem zweiten Rezidiv ein.
Da bei Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt gilt, fokussiert sich die Bewertung ausschließlich auf die Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) und die anfallenden Therapiekosten.
Empfehlungen
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 47 bis 65 Personen. Laut Bewertung ist diese Berechnung zwar rechnerisch nachvollziehbar, weist jedoch methodische Mängel auf.
Es wird darauf hingewiesen, dass diese Zahl eine Unterschätzung darstellt. Gründe hierfür sind unter anderem:
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Die Nutzung veralteter oder nicht auf Deutschland übertragbarer Literaturquellen
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Die unzureichende Berücksichtigung späterer Rezidive oder späterer Refraktärität
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Eine potenziell zu kurze Beobachtungsdauer in den zugrunde liegenden Studien
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die GKV werden vom Hersteller auf 389.457,81 € bis 404.551,00 € pro behandelter Person geschätzt.
Die reinen Arzneimittelkosten von rund 380.800 € werden in der Bewertung als nachvollziehbar und plausibel eingestuft.
Die zusätzlich veranschlagten Kosten für GKV-Leistungen wie Leukapherese und chemotherapeutische Lymphozytendepletion gelten laut Bericht jedoch als nicht bewertbar, da die zugrunde gelegten Fallpauschalen (DRGs) unklar sind.
Dosierung
Die Anwendung von Tisagenlecleucel erfolgt laut Fachinformation als einmalige Gabe pro Jahr. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht:
| Körpergewicht | Dosierung (CAR-positive T-Zellen) |
|---|---|
| Bis einschließlich 50 kg | 0,2 bis 0,5 x 10^6 pro kg Körpergewicht |
| Über 50 kg | 0,1 bis 2,5 x 10^8 (gewichtsunabhängig) |
Kontraindikationen
Der Bericht weist darauf hin, dass bei der Ermittlung der Versorgungsanteile die Gegenanzeigen der Chemotherapie zur Lymphozytendepletion berücksichtigt werden müssen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass die vom Hersteller berechneten Patientenzahlen für Tisagenlecleucel bei B-Zell-ALL methodische Unsicherheiten aufweisen und wahrscheinlich eine Unterschätzung darstellen. Es wird betont, dass insbesondere Patientengruppen mit späteren Rezidiven in den Berechnungen oft unzureichend abgebildet sind.
Häufig gestellte Fragen
Das Arzneimittel wird bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen im Alter bis zu 25 Jahren angewendet.
Laut IQWiG-Bericht belaufen sich die reinen Arzneimittelkosten auf etwa 380.800 Euro pro behandelter Person. Die Gesamtkosten inklusive Begleitleistungen werden auf bis zu 404.551 Euro geschätzt, wobei die Zusatzkosten methodisch schwer bewertbar sind.
Es wird von einer einmaligen Gabe pro Jahr ausgegangen. Der Fachinformation sind keine Angaben zu einer maximalen Anzahl an Behandlungen pro Jahr zu entnehmen.
Nein, da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen nach § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz 50 Millionen Euro im Jahr nicht übersteigt.
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Quelle: IQWiG G18-11: Tisagenlecleucel (akute lymphatische B-Zell-Leukämie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.