Tisagenlecleucel bei B-Zell-ALL: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (G23-22) bewertet das Dossier zum Orphan Drug Tisagenlecleucel nach Ablauf der Befristung. Die Bewertung erfolgt im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA).
Das Anwendungsgebiet umfasst Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis einschließlich 25 Jahren. Es handelt sich um Patientengruppen mit refraktärer oder rezidivierter akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (B-Zell-ALL).
Der Fokus der Dossierbewertung liegt ausschließlich auf der Ermittlung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie den zu erwartenden Therapiekosten. Die Bewertung des potenziellen Zusatznutzens obliegt dem G-BA.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Epidemiologie und zu den Kosten:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der Bericht schätzt die Anzahl der infrage kommenden Personen in der GKV auf 44 bis 90 pro Jahr. Das IQWiG bewertet diese Schätzung des pharmazeutischen Unternehmers als rechnerisch nachvollziehbar, stuft sie jedoch als tendenziell unterschätzt ein.
Folgende Faktoren führen laut Bewertung zu Unsicherheiten in der Schätzung:
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Eingeschränkte Aktualität der genutzten epidemiologischen Studien
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Unklare Übertragbarkeit von Anteilswerten aufgrund abweichender Altersgruppen und Regionen
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Ausschluss von Personen, die in früheren Jahren erkrankt sind und erst im aktuellen Betrachtungsjahr ein Rezidiv erleiden
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die GKV belaufen sich auf etwa 265.680 bis 266.565 Euro pro Behandlungsfall. Diese setzen sich aus den reinen Arzneimittelkosten sowie zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen zusammen.
Zu den zusätzlich notwendigen Leistungen zählen gemäß Bericht:
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Ein obligatorisches Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C und HIV vor der Verabreichung
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Die Durchführung einer Chemotherapie zur Lymphozytendepletion
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Kosten für die Herstellung parenteraler Zubereitungen gemäß Hilfstaxe
Der Bericht weist darauf hin, dass für die stationäre Gabe krankenhausindividuelle NUB-Entgelte (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) vereinbart werden können.
Dosierung
Die Verabreichung von Tisagenlecleucel erfolgt als einmalige Gabe. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht der behandelten Person.
| Körpergewicht | Dosierung (CAR-positive lebensfähige T-Zellen) | Bemerkung |
|---|---|---|
| Bis einschließlich 50 kg | 0,2 bis 5 x 10^6 pro kg Körpergewicht | Gewichtsabhängig |
| Über 50 kg | 0,1 bis 2,5 x 10^8 absolut | Gewichtsunabhängig |
Vor der Infusion ist eine Chemotherapie zur Lymphozytendepletion vorgesehen. Hierfür werden im Bericht Fludarabin und Cyclophosphamid oder alternativ Cytarabin und Etoposid genannt.
Kontraindikationen
Der Bericht erwähnt spezifische Warnhinweise für die vorbereitende Chemotherapie. Bei einer bekannten hämorrhagischen Cyclophosphamid-Zystitis (Grad 4) in der Anamnese oder einem kürzlichen Nichtansprechen auf Cyclophosphamid wird eine alternative Lymphozytendepletion mit Cytarabin und Etoposid beschrieben.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont, dass vor der Verabreichung der CAR-T-Zellen zwingend ein Screening auf Hepatitis-B-, Hepatitis-C- und HI-Viren erfolgen muss. Zudem wird hervorgehoben, dass die reinen Arzneimittelkosten durch krankenhausindividuelle NUB-Entgelte für den Zusatzaufwand der CAR-T-Zell-Gabe ergänzt werden können.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht umfasst das Anwendungsgebiet Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene bis einschließlich 25 Jahren. Voraussetzung ist eine refraktäre oder rezidivierte B-Zell-ALL.
Der Bewertungsbericht geht von einer einmaligen Gabe des Wirkstoffs aus. Eine maximale Anzahl an Behandlungen pro Jahr ist der Fachinformation nicht zu entnehmen.
Die Jahrestherapiekosten werden im Bericht auf etwa 265.680 bis 266.565 Euro beziffert. Darin sind die reinen Arzneimittelkosten von rund 265.000 Euro sowie Kosten für Begleitmedikationen und Screenings enthalten.
Es wird eine Chemotherapie zur Lymphozytendepletion beschrieben. Diese erfolgt standardmäßig mit Fludarabin und Cyclophosphamid oder alternativ mit Cytarabin und Etoposid.
Der Bericht schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 44 bis 90 Personen pro Jahr. Das IQWiG merkt jedoch an, dass es sich hierbei aufgrund methodischer Einschränkungen tendenziell um eine Unterschätzung handelt.
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Quelle: IQWiG G23-22: Tisagenlecleucel (ALL) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.