Teduglutid bei Kurzdarmsyndrom: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende IQWiG-Bericht (G16-10) befasst sich mit der frühen Nutzenbewertung von Teduglutid. Das Medikament wird zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms bei Patienten ab einem Alter von einem Jahr eingesetzt.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Die Bewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beschränkt sich daher auf die Ermittlung der Patientenzahlen und der Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung (GKV).
Das Kurzdarmsyndrom erfordert bei den betroffenen Patienten häufig eine dauerhafte parenterale Ernährung. Teduglutid soll in der stabilen Phase nach der intestinalen Adaption im Anschluss an einen chirurgischen Eingriff angewendet werden.
Empfehlungen
Die Bewertung des Instituts fokussiert sich auf die epidemiologischen und ökonomischen Aspekte der Therapie. Es werden folgende Kernpunkte formuliert:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut Bericht umfasst die neu hinzugekommene Zielpopulation Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis 17 Jahren. Die Patienten müssen sich in einer stabilen Phase befinden und dauerhaft auf eine parenterale Ernährung angewiesen sein.
Das IQWiG korrigiert die Schätzung des pharmazeutischen Unternehmers nach oben, da das Kriterium der parenteralen Ernährung in den Ursprungsdaten doppelt gewichtet wurde. Die Prävalenz wird auf Basis einer bundesweiten Klinikerhebung geschätzt.
Kosten und Patientenschätzung
Die Bewertung bestätigt die vom Hersteller berechneten Kosten für die kontinuierliche Therapie. Die Jahrestherapiekosten beinhalten die Arzneimittelkosten sowie zusätzlich notwendige GKV-Leistungen.
| Patientengruppe | Geschätzte GKV-Patienten | Jahrestherapiekosten pro Patient |
|---|---|---|
| Kinder und Jugendliche (1-17 Jahre) mit Kurzdarmsyndrom | 229 bis 505 | 258.620,86 € – 258.811,42 € |
Begleitende Diagnostik
Die Fachinformation sieht begleitende Untersuchungen vor, die in die Kostenkalkulation einfließen. Es wird empfohlen, nach 12 Wochen die Behandlungswirkung zu beurteilen.
Zudem werden folgende regelmäßige Kontrollen aufgeführt:
-
Koloskopie vor Behandlungsbeginn
-
Weitere Koloskopien einmal jährlich im ersten und zweiten Jahr, danach alle fünf Jahre
-
Test auf okkultes Blut im Stuhl vor Beginn und danach einmal jährlich bei pädiatrischen Patienten
Kontraindikationen
Laut Fachinformation ist Teduglutid bei bestimmten Vorerkrankungen kontraindiziert. Dies betrifft Patienten mit einer anamnestisch bekannten malignen Erkrankung des Gastrointestinaltraktes in den vergangenen fünf Jahren.
Dies schließt auch maligne Erkrankungen des hepatobiliären Systems ein. Aus diesem Grund wurde in der epidemiologischen Berechnung der Zielpopulation ein Anteil von einem Prozent für Patienten mit malignen Grunderkrankungen abgezogen.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass vor dem Start einer Therapie mit Teduglutid zwingend eine Phase der intestinalen Adaption nach dem chirurgischen Eingriff abgewartet werden muss. Zudem wird eine strukturierte gastrointestinale Überwachung mittels Koloskopie und Tests auf okkultes Blut im Stuhl als fester Bestandteil des Therapiemanagements beschrieben.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms bei Patienten ab dem Alter von 1 Jahr indiziert. Zuvor bestand die Zulassung bereits für erwachsene Patienten.
Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung belaufen sich laut Bewertung auf etwa 258.600 bis 258.800 Euro pro Patient. Darin sind auch die Kosten für zusätzlich notwendige diagnostische Leistungen enthalten.
Die Fachinformation empfiehlt regelmäßige Koloskopien, beginnend vor der Therapie, sowie in den ersten zwei Jahren jährlich und danach alle fünf Jahre. Bei Kindern und Jugendlichen wird zusätzlich ein jährlicher Test auf okkultes Blut im Stuhl aufgeführt.
Bei Arzneimitteln für seltene Leiden gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt. Das IQWiG bewertet in diesen Fällen im Auftrag des G-BA lediglich die Patientenzahlen und Therapiekosten.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G16-10: Teduglutid (Kurzdarmsyndrom, Patienten ab dem Alter von 1 Jahr) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (IQWiG, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.