Morbus Cushing: IQWiG-Bewertung zu Pasireotid
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Bewertung von Pasireotid. Es handelt sich um ein Orphan Drug zur Behandlung von Morbus Cushing.
Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt. Daher fokussiert sich diese Dossierbewertung ausschließlich auf die Anzahl der GKV-Patienten und die zu erwartenden Therapiekosten.
Die Zielpopulation umfasst erwachsene Patienten mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option darstellt oder bei denen dieser fehlgeschlagen ist.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung formuliert keine klinischen Empfehlungen, sondern bewertet die epidemiologischen und ökonomischen Daten des pharmazeutischen Unternehmers (pU).
Kritik an der Berechnung der Zielpopulation
Das IQWiG bemängelt die Berechnungsgrundlage des pU zur Anzahl der GKV-Patienten. Der pU legte Prävalenz- und Inzidenzdaten der Gesamtbevölkerung zugrunde, wandte diese aber fehlerhaft nur auf den prozentualen Anteil der Erwachsenen an.
Zudem wird kritisiert, dass der pU feste Remissionsraten nach Operationen annahm. Laut Bewertung weisen Literaturdaten jedoch eine deutliche Spannweite auf:
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Remission nach erster Operation: 64 % bis 94 %
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Remission nach zweiter Operation: 50 % bis 60 %
Vergleich der Zielpopulation und Kosten
Unter Berücksichtigung der methodischen Kritikpunkte berechnet das Institut eine abweichende Zielpopulation und daraus resultierende Gesamtkosten.
| Quelle | Geschätzte GKV-Patienten | Jahrestherapiekosten pro Patient | Jahrestherapiekosten GKV gesamt |
|---|---|---|---|
| Pharmazeutischer Unternehmer | 211 | 53.979,11 € | ca. 11,39 Mio. € |
| IQWiG-Bewertung | 159 bis 357 | 53.876,93 € | ca. 8,57 bis 19,23 Mio. € |
Einordnung der Therapiekosten
Der Bericht betont, dass die berechneten Kosten als Obergrenze zu verstehen sind. Ein Therapieabbruch bei Non-Respondern nach zwei Monaten kann die tatsächlichen Ausgaben für die gesetzliche Krankenversicherung senken.
Ebenso wird eine mögliche Dosisreduktion auf Basis von regelmäßigen Verlaufskontrollen als potenziell kostensenkender Faktor genannt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Pasireotid bei Morbus Cushing wird darauf hingewiesen, dass die berechneten Jahrestherapiekosten eine Obergrenze darstellen. Laut IQWiG-Bewertung können die tatsächlichen Kosten geringer ausfallen, wenn die Therapie bei fehlendem Ansprechen nach zwei Monaten abgesetzt wird. Zudem wird eine mögliche Dosisreduktion auf Basis regelmäßiger Verlaufskontrollen als relevanter Faktor im Versorgungsalltag genannt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Arzneimittel für erwachsene Patienten mit Morbus Cushing indiziert. Voraussetzung ist, dass ein chirurgischer Eingriff keine Option darstellt oder bereits fehlgeschlagen ist.
Bei dem Wirkstoff handelt es sich um ein zugelassenes Orphan Drug. Gemäß § 35a SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für diese Arzneimittelgruppe durch die Zulassung gesetzlich als belegt, solange bestimmte Umsatzgrenzen nicht überschritten werden.
Die Bewertung beziffert die Jahrestherapiekosten pro Patient auf rund 53.876 Euro. Für die gesamte gesetzliche Krankenversicherung wird eine Spanne von 8,5 bis 19,2 Millionen Euro pro Jahr prognostiziert.
Das Institut schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 159 bis 357 Personen. Diese weite Spanne resultiert aus Unsicherheiten bei den epidemiologischen Daten und den variierenden Remissionsraten nach Operationen.
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Quelle: IQWiG G12-01: Pasireotid - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2012). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.