Macitentan bei PAH: Zusatznutzen und Indikation
Hintergrund
Macitentan ist ein sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH). Die vorliegende Zusammenfassung basiert auf der Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2014.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertete in diesem Verfahren primär die Zielpopulationsgröße und die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung.
Die PAH wird nach den funktionellen Klassen der World Health Organisation (WHO) beziehungsweise der New York Heart Association (NYHA) eingeteilt. Diese Skala reicht von keiner Einschränkung der Leistungsfähigkeit bis zum Unvermögen, körperliche Aktivitäten symptomfrei auszuführen.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist bei der Verordnung von Macitentan an Frauen im gebärfähigen Alter zwingend auf eine zuverlässige Empfängnisverhütung zu achten. Es wird eine entsprechende Aufklärung der Patientinnen gefordert, für die im Kassensystem zusätzliche Beratungskosten veranschlagt werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für erwachsene Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der funktionellen WHO-/NYHA-Klassen II bis III zugelassen. Es kann laut IQWiG-Bewertung als Monotherapie oder in Kombination eingesetzt werden.
Da Macitentan als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) eingestuft ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Eine vergleichende Nutzenbewertung entfällt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt.
Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung werden in der Dossierbewertung auf etwa 43.537 Euro pro Patient geschätzt. Bei Frauen im gebärfähigen Alter kommen geringfügige Zusatzkosten für die Verhütungsberatung hinzu.
Die Wirksamkeit ist unter anderem für die idiopathische und erbliche PAH nachgewiesen. Zudem ist der Einsatz bei PAH in Assoziation mit Bindegewebserkrankungen oder korrigierten einfachen angeborenen Herzfehlern indiziert.
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Quelle: IQWiG G14-01: Macitentan - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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