Macitentan bei pulmonaler Hypertonie: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Macitentan ist ein sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH). Die vorliegende Zusammenfassung basiert auf der Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2014.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertete in diesem Verfahren primär die Zielpopulationsgröße und die Therapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung.
Die PAH wird nach den funktionellen Klassen der World Health Organisation (WHO) beziehungsweise der New York Heart Association (NYHA) eingeteilt. Diese Skala reicht von keiner Einschränkung der Leistungsfähigkeit bis zum Unvermögen, körperliche Aktivitäten symptomfrei auszuführen.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung beschreibt die zugelassenen Anwendungsgebiete und den formalen Zusatznutzen des Wirkstoffs.
Indikation und Anwendungsgebiet
Laut Bewertung ist Macitentan für folgende Patientengruppen indiziert:
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Erwachsene Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH)
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Vorliegen einer funktionellen WHO-/NYHA-Klasse II bis III
-
Einsatz als Monotherapie oder in Kombinationstherapie
Die Wirksamkeit ist laut Dokument für verschiedene PAH-Formen nachgewiesen. Dazu zählen die idiopathische und erbliche PAH, die PAH in Assoziation mit Bindegewebserkrankungen sowie die PAH bei korrigierten einfachen angeborenen Herzfehlern.
Klassifikation der Zielpopulation
Die Einteilung der Patienten erfolgt gemäß der funktionellen Klassen der WHO beziehungsweise NYHA. Die Zulassung von Macitentan bezieht sich auf spezifische Schweregrade:
| WHO-/NYHA-Klasse | Zulassungsstatus | Beschreibung der Skala laut Dossier |
|---|---|---|
| Klasse I bis IV | Gesamte Einteilung | Reicht von keiner Einschränkung bis zum Unvermögen symptomfreier Aktivität |
| Klasse II bis III | Zugelassen | Indiziert für die Langzeitbehandlung der PAH |
Zusatznutzen und Patientenzahlen
Aufgrund des Status als Orphan Drug gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung gesetzlich als belegt. Eine vergleichende Nutzenbewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie entfällt in diesem Verfahrensschritt, solange der Umsatz bestimmte Grenzen nicht überschreitet.
Das Institut schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 877 bis 7150 Patienten. Es wird jedoch darauf hingewiesen, dass diese Zahlen aufgrund der Datenlage mit hoher Unsicherheit behaftet sind und tendenziell eine Unterschätzung darstellen.
Kontraindikationen
Das Dokument verweist auf spezifische Anforderungen bei weiblichen Patienten.
Für Patientinnen im gebärfähigen Alter wird eine Beratung über Empfängnisverhütung gefordert. Es muss eine zuverlässige Verhütungsmethode angewendet werden.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist bei der Verordnung von Macitentan an Frauen im gebärfähigen Alter zwingend auf eine zuverlässige Empfängnisverhütung zu achten. Es wird eine entsprechende Aufklärung der Patientinnen gefordert, für die im Kassensystem zusätzliche Beratungskosten veranschlagt werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament ist für erwachsene Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der funktionellen WHO-/NYHA-Klassen II bis III zugelassen. Es kann laut IQWiG-Bewertung als Monotherapie oder in Kombination eingesetzt werden.
Da Macitentan als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) eingestuft ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Eine vergleichende Nutzenbewertung entfällt, solange der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro pro Jahr liegt.
Die Jahrestherapiekosten für die gesetzliche Krankenversicherung werden in der Dossierbewertung auf etwa 43.537 Euro pro Patient geschätzt. Bei Frauen im gebärfähigen Alter kommen geringfügige Zusatzkosten für die Verhütungsberatung hinzu.
Die Wirksamkeit ist unter anderem für die idiopathische und erbliche PAH nachgewiesen. Zudem ist der Einsatz bei PAH in Assoziation mit Bindegewebserkrankungen oder korrigierten einfachen angeborenen Herzfehlern indiziert.
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Quelle: IQWiG G14-01: Macitentan - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.