Marstacimab bei Hämophilie B: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A25-17 bewertet den Wirkstoff Marstacimab (Hympavzi) zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden. Die Indikation umfasst Personen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg.
Es handelt sich spezifisch um die Behandlung der schweren Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 Prozent) ohne Faktor-IX-Inhibitoren.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten festgelegt.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Marstacimab nicht belegt. Es lagen keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Methodische Einschränkungen
Der pharmazeutische Unternehmer reichte Daten der Studie BASIS ein. Diese wurden vom Institut aus folgenden Gründen als nicht geeignet eingestuft:
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Es handelte sich um einen intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich.
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Die Studienbedingungen in der Beobachtungs- und Behandlungsphase waren ungleich (z. B. unterschiedliche Erhebungsintervalle).
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Es bestanden Unsicherheiten, ob beobachtete Effekte auf die Intervention oder patientenindividuelle Faktoren zurückzuführen sind.
Perioperatives Management
Bei größeren chirurgischen Eingriffen wird laut Fachinformation empfohlen, Marstacimab 6 bis 12 Tage vor dem Eingriff abzusetzen. Es sollte eine Therapie mit einem Gerinnungsfaktorkonzentrat eingeleitet werden.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der Dosierung von Marstacimab (Hympavzi) als subkutane Injektion:
| Patientengruppe | Initialdosis | Erhaltungsdosis | Dosisanpassung |
|---|---|---|---|
| Ab 12 Jahren, ab 35 kg | 300 mg einmalig | 150 mg einmal wöchentlich | Erhöhung auf 300 mg/Woche bei ab 50 kg und unzureichender Blutungskontrolle möglich |
Bei einer versäumten Dosis wird empfohlen, diese so bald wie möglich nachzuholen. Liegt die letzte Dosis mehr als 13 Tage zurück, soll die Therapie erneut mit einer Initialdosis von 300 mg begonnen werden.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Gegenanzeigen und Warnhinweise aus der Fachinformation:
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Überempfindlichkeit: Gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile (z. B. Polysorbat 80).
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Thromboembolische Ereignisse: Ein erhöhtes Risiko besteht bei koronarer Herzerkrankung, Thromboseanamnese oder akuten schweren Erkrankungen (z. B. Sepsis, Trauma).
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Pädiatrie: Keine Anwendung bei Kindern unter 1 Jahr aufgrund möglicher Sicherheitsrisiken.
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Durchbruchblutungen: Es dürfen keine zusätzlichen Dosen Marstacimab zur Behandlung von Durchbruchblutungen verabreicht werden.
💡Praxis-Tipp
Laut Fachinformation stellt die Behandlung von Durchbruchblutungen unter Marstacimab eine besondere klinische Situation dar. Es wird explizit davor gewarnt, zusätzliche Dosen des Antikörpers zu verabreichen. Stattdessen wird die Gabe von Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Präparaten in der niedrigsten wirksamen Dosis empfohlen.
Häufig gestellte Fragen
Die empfohlene Initialdosis beträgt 300 mg als subkutane Injektion. Danach wird eine Erhaltungsdosis von 150 mg einmal wöchentlich verabreicht.
Nein, laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die vorgelegten Daten aus der Studie BASIS wurden aufgrund methodischer Mängel als nicht geeignet bewertet.
Bei größeren chirurgischen Eingriffen wird empfohlen, das Medikament 6 bis 12 Tage vorher abzusetzen. Die perioperative Blutungsprävention sollte dann mit einem Gerinnungsfaktorkonzentrat erfolgen.
Die Fachinformation warnt davor, zusätzliche Dosen Marstacimab bei Durchbruchblutungen einzusetzen. Es wird stattdessen die Anwendung von Faktor-Präparaten in der niedrigsten wirksamen Dosis empfohlen.
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Quelle: IQWiG A25-17: Marstacimab (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.