Concizumab bei Hämophilie A: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat den Zusatznutzen von Concizumab bewertet. Der Wirkstoff wird zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Personen ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren eingesetzt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Faktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab fest.
Da der pharmazeutische Unternehmer keine Studien vorlegte, die Concizumab direkt mit dieser Vergleichstherapie vergleichen, gilt ein Zusatznutzen laut IQWiG-Bericht als nicht belegt.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen bezüglich der Evidenzlage:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht liegt keine geeignete randomisierte kontrollierte Studie (RCT) vor, die Concizumab mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vergleicht. Die vom Hersteller vorgelegte Zulassungsstudie explorer8 wird als ungeeignet eingestuft.
In der Studie explorer8 wurde Concizumab lediglich mit einer Bedarfsbehandlung verglichen. Der G-BA fordert jedoch den Vergleich mit einer etablierten Routineprophylaxe.
Daraus resultieren folgende Schlussfolgerungen:
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Ein Zusatznutzen von Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
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Die Wahrscheinlichkeit und das Ausmaß eines Zusatznutzens können mangels relevanter Daten nicht quantifiziert werden.
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Die endgültige Beschlussfassung über den Zusatznutzen obliegt dem G-BA.
Besondere Personengruppen
Der Bericht weist darauf hin, dass die Wirksamkeit und Sicherheit bei Kindern unter 12 Jahren bisher nicht erwiesen sind.
Für folgende Gruppen ist laut Fachinformation keine Dosisanpassung erforderlich:
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Personen ab 65 Jahren
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Personen mit Nierenfunktionsstörungen
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Personen mit Leberfunktionsstörungen
Dosierung
Die Einleitung der Therapie sollte unter Aufsicht eines in der Hämophilie-Behandlung erfahrenen Arztes im blutungsfreien Zustand erfolgen. Concizumab wird subkutan in den Bauch oder Oberschenkel injiziert.
| Behandlungsphase | Dosierung | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Tag 1 (Aufsättigungsdosis) | 1 mg/kg Körpergewicht | Einmalig |
| Ab Tag 2 bis zur Erhaltungsdosis | 0,20 mg/kg Körpergewicht | Einmal täglich |
| Individuelle Erhaltungsdosis | Variabel (nach Plasmakonzentration) | Einmal täglich |
Nach 4 Wochen wird eine Messung der Concizumab-Plasmakonzentration vor der nächsten Dosis empfohlen. Basierend darauf wird die individuelle Erhaltungsdosis festgelegt.
Diese Festlegung sollte spätestens 8 Wochen nach Behandlungsbeginn abgeschlossen sein. Bei Gewichtsveränderungen ist eine Neuberechnung der Dosis in Milligramm erforderlich.
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Gegenanzeigen und Warnhinweise:
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Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile.
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Risiko für thromboembolische Ereignisse, insbesondere bei Vorliegen multifaktorieller Risikofaktoren oder hochdosierter Bedarfsbehandlung.
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Risiko für allergische Überempfindlichkeitsreaktionen innerhalb der ersten Behandlungswochen.
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Mögliche Entwicklung neutralisierender Anti-Concizumab-Antikörper, die bei Wirksamkeitsverlust (z.B. Zunahme von Durchbruchblutungen) abgeklärt werden sollten.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht warnt vor einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse, wenn Concizumab gleichzeitig mit Bypassing-Präparaten (wie rFVIIa oder aPCC) oder hochdosierten Faktorpräparaten zur Behandlung von Durchbruchblutungen angewendet wird. Es wird empfohlen, bei Verdacht auf Thromboembolien die Therapie sofort abzusetzen und entsprechende diagnostische sowie therapeutische Schritte einzuleiten.
Häufig gestellte Fragen
Laut Fachinformation erfolgt an Tag 1 eine Aufsättigungsdosis von 1 mg/kg Körpergewicht. Danach wird täglich 0,20 mg/kg subkutan verabreicht, bis nach 4 Wochen anhand der Plasmakonzentration die individuelle Erhaltungsdosis ermittelt wird.
Nein, der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Es lagen keine Studien vor, die das Medikament mit der vom G-BA geforderten Routineprophylaxe verglichen haben.
Bei kleineren Eingriffen ist laut Bericht keine Dosisanpassung nötig. Vor größeren Operationen wird im Allgemeinen empfohlen, die Behandlung mindestens 4 Tage vorher auszusetzen und 10 bis 14 Tage nach dem Eingriff wieder aufzunehmen.
Bei einer versäumten Dosis wird die Therapie am nächsten Tag normal fortgesetzt. Bei 2 bis 6 versäumten Dosen in Folge wird eine doppelte Tagesdosis (als zwei separate Injektionen) empfohlen, bevor am Folgetag zur normalen Erhaltungsdosis zurückgekehrt wird.
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Quelle: IQWiG A25-123: Concizumab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2026). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.