Zystische Fibrose (CF): Ivacaftor/Tezacaftor Indikation
Hintergrund
Der Bericht des IQWiG bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor. Die Zielgruppe sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Kombination Lumacaftor/Ivacaftor festgelegt. Beide Therapien werden zusätzlich zu einer individualisierten, bestmöglichen symptomatischen Therapie angewandt.
Da keine direkten Vergleichsstudien vorlagen, basiert die Bewertung auf einem adjustierten indirekten Vergleich über den Brückenkomparator Placebo. Hierfür wurden drei randomisierte kontrollierte Studien herangezogen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass bei der Erfassung von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs) in den Zulassungsstudien häufig Symptome der Grunderkrankung, wie infektiöse pulmonale Exazerbationen, miterfasst wurden. Dies führt dazu, dass die Sicherheitsdaten zu SUEs in der Nutzenbewertung als nicht verwertbar eingestuft werden. Es wird in der Praxis empfohlen, bei der Beurteilung der Verträglichkeit streng zwischen echten Medikamentennebenwirkungen und krankheitsbedingten Exazerbationen zu differenzieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ergibt sich in der Gesamtschau ein Anhaltspunkt für einen geringeren Nutzen im Vergleich zu Lumacaftor/Ivacaftor. Dies liegt vor allem an einem negativen Effekt bei Hospitalisierungen wegen pulmonaler Exazerbationen.
Die Einnahme erfolgt morgens (Kombinationstablette) und abends (Ivacaftor) im Abstand von etwa 12 Stunden. Es wird betont, dass die Tabletten zwingend zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden müssen.
Bei gleichzeitiger Gabe von starken oder mäßigen CYP3A-Inhibitoren ist eine Dosisreduktion zwingend erforderlich. Die genauen Anpassungsschemata sind der Fachinformation zu entnehmen.
Der Bericht stellt fest, dass unter Ivacaftor + Tezacaftor/Ivacaftor seltener Hautausschläge auftraten als unter der Vergleichstherapie. Dies wird als Anhaltspunkt für einen geringeren Schaden gewertet.
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Quelle: IQWiG A19-70: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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