Ivacaftor (CF R117H): Dosierung und Therapieempfehlung
Hintergrund
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine progrediente genetische Erkrankung, die zu einer Multi-System-Organdysfunktion führt. Sie schränkt die Lebenserwartung sowie die Lebensqualität der Betroffenen stark ein.
Der Wirkstoff Ivacaftor ist für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose zugelassen, die eine spezifische R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care, BSC) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Monaten bis unter 18 Jahren.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht betont, dass sich Studienergebnisse von Erwachsenen mit zystischer Fibrose nicht auf Kinder und Jugendliche übertragen lassen. Aufgrund des progredienten Krankheitsverlaufs weisen jüngere Patienten oft noch eine normale Lungenfunktion und weniger Komplikationen auf, was die Übertragbarkeit von Wirksamkeitsdaten stark einschränkt.
Häufig gestellte Fragen
Laut Fachinformation wird bei Kindern unter 25 kg Ivacaftor-Granulat verwendet. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht und reicht von 25 mg bis 75 mg alle 12 Stunden.
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen für Kinder und Jugendliche von 6 Monaten bis unter 18 Jahren mit R117H-Mutation nicht belegt ist. Es fehlten entweder Daten oder die vorliegenden Studienergebnisse zeigten keine signifikanten Vorteile gegenüber Best Supportive Care.
Die Fachinformation gibt vor, dass Ivacaftor-Tabletten oder -Granulat unmittelbar vor oder nach einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen werden sollen. Auf Grapefruit und Pomeranzen ist während der Therapie zu verzichten.
Bei mäßig eingeschränkter Leberfunktion (Child-Pugh B) wird laut Fachinformation eine Dosisreduktion empfohlen. Bei starker Einschränkung (Child-Pugh C) wird die Anwendung nur empfohlen, wenn der Nutzen die Risiken eindeutig übersteigt.
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Quelle: IQWiG A20-52: Ivacaftor (zystische Fibrose, 6 Monate bis < 18 Jahre, mit R117H-Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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