Ivacaftor bei zystischer Fibrose (G551D): IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A19-65 aus dem Jahr 2019 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Ivacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 25 kg.
Voraussetzung für die Behandlung ist das Vorliegen der Gating-Mutation G551D im CFTR-Gen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) die Best supportive Care (BSC) festgelegt.
Die Nutzenbewertung basiert primär auf den randomisierten, kontrollierten Studien VX08-770-102 (Patienten ab 12 Jahren) und VX08-770-103 (Kinder von 6 bis 11 Jahren). In beiden Studien wurde Ivacaftor plus BSC mit Placebo plus BSC verglichen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass bei der Behandlung mit Ivacaftor auf das Auftreten von Schwindelgefühl geachtet werden sollte, da dies in den Studien als unerwünschtes Ereignis vermehrt auftrat. Zudem wird betont, dass vor Therapiebeginn das Vorliegen der G551D-Mutation durch eine validierte Genotypisierungsmethode zwingend bestätigt sein muss.
Häufig gestellte Fragen
Die Standarddosierung für Patienten ab 6 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 25 kg beträgt 150 mg alle 12 Stunden. Die Einnahme wird zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit empfohlen.
Ja, bei einer mäßigen Leberfunktionseinschränkung (Child-Pugh B) wird eine Reduktion auf 150 mg einmal täglich empfohlen. Bei starker Einschränkung (Child-Pugh C) sollte die Gabe nur jeden zweiten Tag erfolgen, sofern der Nutzen die Risiken übersteigt.
Ivacaftor wird über CYP3A metabolisiert, weshalb starke CYP3A-Inhibitoren wie Clarithromycin oder Itraconazol eine Dosisreduktion auf 150 mg zweimal wöchentlich erfordern. Bei mäßigen Inhibitoren wie Erythromycin oder Fluconazol wird die Dosis auf 150 mg einmal täglich reduziert.
Laut IQWiG-Bericht ist für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit einem Körpergewicht ab 25 kg ein Zusatznutzen nicht belegt. In den vorliegenden Studiendaten zeigten sich in dieser Altersgruppe keine signifikanten Unterschiede zur Best supportive Care.
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Quelle: IQWiG A19-65: Ivacaftor (zystische Fibrose, ab 6 Jahre, mit G551D Mutation) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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